Passage Bio AAQS 2024

Was macht Passage Bio?

Passage Bio Inc ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Behandlung von seltener genetischer Krankheiten konzentriert. Die Firma hat ihren Hauptsitz in Pennsylvania, USA und wurde im Jahr 2018 gegründet. Die Anfänge von Passage Bio Inc gehen auf die Arbeit des Penn Medicine Gene Therapy Program zurück, das sich seit vielen Jahren auf die Erforschung von Gentherapien zur Behandlung seltener Erkrankungen konzentriert. Im Jahr 2018 wurde das Unternehmen schließlich gegründet, um die Forschungsergebnisse auf den Markt zu bringen und Patienten mit seltenen Erkrankungen zu helfen. Das Geschäftsmodell von Passage Bio ist es, Gentherapien zu entwickeln und zu vermarkten, die auf der Grundlage von AAV (Adeno-assoziierten Viren) basieren. Diese Viren werden in den Körper injiziert und dienen dazu, gesunde Gene in die Zellen zu transportieren, um defekte oder kranke Gene zu ersetzen. Dadurch kann die Produktion fehlender oder beschädigter Proteine ​​wiederhergestellt werden, was zur Linderung der Symptome und Heilung der Krankheit beitragen kann. Das Unternehmen hat sich auf die Entwicklung von Gentherapien für seltene, monogenetische Erkrankungen spezialisiert, die oft durch einen einzigen genetischen Defekt verursacht werden. Solche Erkrankungen sind oft schwer zu behandeln und haben keine wirksamen Therapien. Gentherapien können daher eine vielversprechende Option sein, um Patienten mit diesen Erkrankungen zu helfen. Passage Bio hat derzeit vier Gentherapie-Kandidaten in der Pipeline, die sich alle auf seltene neurologische Erkrankungen konzentrieren. Der erste Kandidat, PBGM01, zielt darauf ab, GM1-Gangliosidose zu behandeln, eine genetische Störung, die zu einer Beeinträchtigung des Nervensystems führt und oft zu einer schweren Beeinträchtigung der geistigen und körperlichen Entwicklung führt. Die anderen Kandidaten konzentrieren sich auf die Behandlung von Krankheiten wie Krabbe-Krankheit, frontotemporalen Demenz und Niemann-Pick-A-Krankheit. Passage Bio hat auch eine Partnerschaft mit der Firma Catalent geschlossen, um die Herstellung und Verpackung seiner Gentherapie-Produkte zu unterstützen. Die beiden Unternehmen arbeiten zusammen, um eine skalierbare Produktionsplattform für die Gentherapie-Herstellung zu entwickeln, die es Passage Bio ermöglichen soll, Therapien in großem Maßstab herzustellen und zu vertreiben. Insgesamt hat Passage Bio das Potenzial, das Leben von vielen Patienten mit seltenen Erkrankungen zu verändern. Durch die Entwicklung von Gentherapien, die auf AAV-Technologie basieren, kann das Unternehmen eine vielversprechende Therapieoption für jene Patienten schaffen, die derzeit keine anderen Optionen zur Verfügung haben. Mit einem engagierten Team von Forschern und Entwicklungsspezialisten arbeitet das Unternehmen hart daran, neue Gentherapien zu entwickeln, die zur Linderung und Heilung von seltenen und schwerwiegenden Erkrankungen beitragen können. Passage Bio ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.