Antisense Therapeutics AAQS 2024

Was macht Antisense Therapeutics?

Antisense Therapeutics Ltd ist ein australisches biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von neuartigen Therapien für seltene und schwerwiegende Krankheiten konzentriert. Die Firma wurde 1987 gegründet und hat ihren Hauptsitz in Melbourne. Die Geschichte von Antisense Therapeutics hat ihren Ursprung in der Entdeckung des "Antisense"-Konzepts in den 1970er Jahren, das besagt, dass synthetische RNA- oder DNA-Moleküle in der Lage sind, spezifische Gene gezielt zu blockieren. Diese Erkenntnis führte zur Entwicklung einer neuen Art von Arzneimitteln, die eine große therapeutische Wirkung auf Krankheiten haben können, die durch fehlerhafte Gene verursacht werden. Antisense Therapeutics hat sich auf die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene und schwere Krankheiten spezialisiert, wobei das Hauptaugenmerk auf der Behandlung des Hormonmangels des Wachstumshormon-Releasing-Faktors-2 (GHRF2) liegt. Dieser Hormonmangel führt zu einem Wachstumshormonmangel in der Kindheit und Jugend sowie zu verschiedenen kognitiven Beeinträchtigungen und Störungen im Erwachsenenalter. Das Geschäftsmodell von Antisense Therapeutics basiert auf der Entdeckung und Entwicklung von Arzneimitteln, die durch spezifische Wirkstoffe auf der RNA-Ebene ein- oder ausgeschaltet werden können. Die Firma nutzt modernste Technologien wie die RNA-Interferenz (RNAi) und die Antisense-Technologie, um Wirkstoffkandidaten zu identifizieren und zu entwickeln, die eine hohe Wirksamkeit und Sicherheit haben. Antisense Therapeutics hat mehrere Sparten, die auf verschiedene therapeutische Anwendungen abzielen. Das Unternehmen hat ein Programm zur Entwicklung von therapeutischen Molekülen für die Behandlung von Mucopolysaccharidose Typ IIIA (MPS IIIA) und ein Programm zur Behandlung von pulmonaler arterialer Hypertonie (PAH). Der Schwerpunkt des Unternehmens bleibt jedoch weiterhin auf der GHRF2-Therapie. Das Unternehmen hat derzeit einen Wirkstoffkandidaten namens AT-11 entwickelt, der zur Behandlung des GHRF2-Hormonmangels eingesetzt werden kann. AT-11 ist ein synthetisches RNA-Molekül, das die Expression des GHRF2-Gens fördert und so den Hormonmangel beseitigt. Antisense Therapeutics hat eine klinische Phase-II-Studie mit AT-11 gestartet, die zeigt, dass der Wirkstoff gut verträglich ist und das Potenzial hat, das Wachstum und die kognitiven Fähigkeiten der Patienten zu verbessern. Antisense Therapeutics ist ein Pionier auf dem Gebiet der RNA-basierten Therapien und hat das Potenzial, in der Zukunft bahnbrechende Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten zu entwickeln. Das Unternehmen setzt auf Zusammenarbeit und Kooperationen mit anderen Partnern in der Forschung und Entwicklung, um das Potenzial seiner Technologien bestmöglich zu nutzen und den Patienten eine bessere Lebensqualität zu ermöglichen. Antisense Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.