PTC Therapeutics AAQS 2024

Was macht PTC Therapeutics?

PTC Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in South Plainfield, New Jersey. Das Unternehmen wurde 1998 gegründet und konzentriert sich auf die Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung von seltenen Erkrankungen. Die Geschäftstätigkeit von PTC Therapeutics basiert auf einem innovativen Modell, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln zur Behandlung von seltenen Erkrankungen konzentriert. Das Unternehmen verfügt über zwei Hauptsparten: Produktforschung und Entwicklung sowie Wissenschaft und Innovation. Die Produktpalette des Unternehmens umfasst mehrere Arzneimittel zur Behandlung von seltenen Erkrankungen wie beispielsweise Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), spinaler Muskelatrophie (SMA) und cystischer Fibrose. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, neuartige Therapien zur Verbesserung der Lebensqualität von Patienten mit diesen schweren und oft lebensbedrohlichen Erkrankungen zu entwickeln. Eines der wichtigsten Produkte von PTC Therapeutics ist Translarna. Translarna ist das erste RNA-Targeted-Arzneimittel, das zur Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie zugelassen wurde. Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene und genetisch bedingte Muskelerkrankung, die bei Kindern im Alter von 3-5 Jahren beginnt und zu einer fortschreitenden Schwächung der Muskeln führt. Translarna wirkt, indem es das Leseraster der RNA wiederherstellt, wodurch die Produktion des dystrophinproteins stimuliert wird. Das dystrophinprotein ist essentiell für die Muskelfunktion und -integrität. Translarna wurde von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) genehmigt und steht in ausgewählten Ländern zur Verfügung. Ein weiteres Produkt von PTC Therapeutics ist Evrysdi, das zur Behandlung von spinalen Muskelatrophie (SMA) zugelassen ist. Spinal Muskelatrophie ist ebenfalls eine seltene genetische Erkrankung, die zu einer fortschreitenden Schwächung der Muskeln führt. Evrysdi ist ein orales Medikament, das die Produktion des SMN-Proteins erhöht, das bei Menschen mit SMA fehlt. Evrysdi wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen. Darüber hinaus verfügt PTC Therapeutics über eine umfangreiche Pipeline von Arzneimitteln, die derzeit in klinischen Studien erprobt werden. Diese Therapien zielen auf verschiedene seltene Erkrankungen ab, darunter Angelman-Syndrom, AADC-Mangel, Huntington-Krankheit und von Willebrand-Erkrankung. PTC Therapeutics hat sich auch der Förderung von Innovationen verschrieben. Das Unternehmen investiert in Forschung und Entdeckung neuer Wirkstoffe zur Behandlung von seltenen Erkrankungen. PTC Therapeutics hat eine Vielzahl von Partnerschaften mit akademischen Einrichtungen und anderen Unternehmen geschlossen, um innovative Therapien zu erforschen und zu entwickeln. Insgesamt hat PTC Therapeutics eine starke Position im Bereich der Arzneimittelforschung und -entwicklung für seltene Erkrankungen. Das Unternehmen ist bestrebt, innovative Therapien zu entwickeln, um das Leben von Patienten mit seltenen Erkrankungen zu verbessern. PTC Therapeutics setzt sich dafür ein, dass diese wertvolle Gemeinschaft von Patientinnen und Patienten weiterhin Unterstützung und Aufmerksamkeit erhält. PTC Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.