FDA-adviescommissie steunt Stealths medicijn tegen Barth-syndroom.

Een belangrijke vooruitgang voor het biotechnologiebedrijf Stealth Biotherapeutics: een adviserende commissie van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft ondanks gemengde studieresultaten gestemd voor het gebruik van het medicijn Elamipretide voor de behandeling van het Barth-syndroom. Het Barth-syndroom is een uiterst zeldzame genetische aandoening die vooral mannen treft en wordt veroorzaakt door mutaties in het TAZ-gen. De commissie, bestaande uit tien deskundigen en bekend als de Adviescommissie voor Hart- en Niermedicijnen, stemde met 10 tegen 6 voor de ondersteuning van Elamipretide. De eerdere klinische studie, SPIBA-201, had weliswaar het primaire eindpunt - de verbetering van de loopafstand - niet bereikt, maar patiënten en hun families pleitten voor het gebruik van het medicijn omdat het positieve effecten zoals gewichtstoename en verhoogde uithoudingsvermogen had laten zien. Hoewel het FDA-rapport twijfel uitte over de statistische significantie van de studieresultaten en het medicijn eerder door de FDA was afgewezen, streeft Stealth ernaar om tegen januari 2025 goedkeuring te verkrijgen. De discussie rond het medicijn heeft niet alleen de mogelijkheid aangetoond om het leven van Barth-patiënten te verbeteren, maar zou ook richtinggevend kunnen zijn voor soortgelijke, zeldzame aandoeningen. De vraag of de FDA de aanbevelingen van de adviserende commissie opvolgt, blijft open tot aan de definitieve beslissing.