Intellia Therapeutics präsentiert vielversprechende Ergebnisse zur Behandlung von Herzkrankheit ATTR-CM

Intellia Therapeutics hat die klinischen Erstresultate ihrer genetischen Therapie zur Behandlung von Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) veröffentlicht. Die fortgeschrittene und seltene Herzkrankheit könnte durch den neuen Ansatz stabilisiert oder verbessert werden. In einer Phase-I-Studie mit 36 Teilnehmern zeigte sich ein Jahr nach einer einmaligen Gabe von NTLA-2001 eine mediane Verbesserung von fünf Metern beim Sechs-Minuten-Gehtest, einem üblichen Maß für Herz- und Lungenfunktion. 92 Prozent der Probanden bewahrten oder verbesserten ihre New York Heart Association (NYHA) Klassifikation, einem wesentlichen Kriterium zur Bewertung des Schweregrads von Herzinsuffizienz. Diese Ergebnisse wurden von Intellias CEO John Leonard als bezeichnend für das Potenzial der Therapie bezeichnet, indem sie die Fortschreitung der ATTR-Amyloidose möglicherweise modifiziert. NTLA-2001 nutzt die CRISPR-Technologie zur Inaktivierung des TTR-Gens, was zur Reduktion des schädlichen Proteins führt, das sich im Herzen ansammelt. Nach einem Jahr zeigte die Studie eine durchschnittliche Reduktion von 90 Prozent der TTR-Proteine. Nun wird NTLA-2001 in der entscheidenden Phase-III-Studie mit 765 Patienten gegen ein Placebo getestet, wobei der erste Teilnehmer bereits im März 2024 behandelt wurde. In Zusammenarbeit mit Regeneron verfolgt Intellia dieses Projekt weiter. Ursprünglich 2016 begonnen, wurde die Zusammenarbeit jüngst erweitert, um die finanzielle Planung von Intellia bis 2026 zu sichern. Pfizer hingegen hat bereits 2019 von der US-amerikanischen FDA die Genehmigung für Vyndamax und Vyndaqel erhalten, die derzeit alleinigen zugelassenen Therapien für ATTR-CM, deren Umsätze jedoch infolge des Patentablaufs 2026 signifikant sinken dürften.