ProQR Therapeutics ROA 2024

Was macht ProQR Therapeutics?

ProQR Therapeutics NV ist ein Niederländisches Biotechnologie-Unternehmen, welches sich auf die Herstellung von RNA-Medikamenten zur Behandlung von erblichen Krankheiten fokussiert. Gegründet wurde das Unternehmen im Jahr 2012 von Daniel de Boer, Dinko Valerio und Gerard Platenburg. Seit dem Börsengang von 2014 ist das Unternehmen an der NASDAQ notiert. ProQR setzt auf eine Technologie namens RNA-Therapeutika, welche aus RNA besteht und eine alternative Behandlungsmethode bietet, insbesondere bei erblichen Krankheiten. Dank der RNA-Medikamente ist es möglich, fehlerhafte mRNA-Sequenzen zu reparieren und damit die Genexpression zu korrigieren. Dadurch können Krankheiten bekämpft werden, die durch defekte Gene verursacht werden. Hierdurch können auch Krankheiten behandelt werden, die bislang als unheilbar galten. Das Unternehmen arbeitet eng mit Forschern und Ärzten zusammen, um innovative Therapien zu entwickeln, die den Patienten wirklich helfen. Ihr Schwerpunkt liegt auf Krankheiten, die bisher nicht behandelt werden konnten, oder eine geringe Heilungsrate in der konventionellen Medizin aufweisen. Zu den Krankheiten, mit denen sich ProQR auseinandersetzt, gehören beispielsweise Mukoviszidose, vererbte Netzhauterkrankungen, erbliche Amyloidose, Behandlung von Krebs und seltenen genetischen Erkrankungen. Mukoviszidose, auch bekannt als zystische Fibrose, ist eine der bekanntesten Krankheiten, die das Unternehmen behandelt. Diese Krankheit betrifft hauptsächlich Kinder und junge Erwachsene. Mukoviszidose wird verursacht durch eine Mutation des CFTR-Gens, was zur Folge hat, dass das Salz-Wasser-Haushalt in der Lunge und Bauchspeicheldrüse gestört ist. ProQR hat eine RNA-Therapie entwickelt, welche als QR-010 bezeichnet wird. Diese Therapie soll dabei helfen, die Funktion des CFTR-Gens zu reparieren und die Lunge und die Bauchspeicheldrüse zu entlasten. ProQR arbeitet eng mit Arztpraxen zusammen, um Patienten mit der Therapie zu behandeln. Das Unternehmen hat auch RNA-Medikamente in der Pipeline, die bei erblichen Netzhauterkrankungen helfen. Eine dieser Erkrankungen ist die Retinitis Pigmentosa, die die Netzhaut abtötet und zur Erblindung führen kann. ProQR entwickelt ein Medikament namens QR-421a, welches dabei helfen soll, das Sehvermögen zu verbessern. Das Unternehmen hofft, dass das Medikament bald auf den Markt kommt und Patienten mit der Krankheit Retinitis Pigmentosa helfen wird. ProQR arbeitet auch an der Entwicklung von RNA-Medikamenten zur Bekämpfung von seltenen erblichen Krankheiten. Dazu zählt auch die Behandlung von Amyloidose, einer Krankheit in der anormalen Proteine im Körper ansammeln und Schäden im Körper hervorrufen. RNA-Medikamente könnten dabei helfen, die Produktion von anormalen Proteinen zu unterbrechen, was wiederum hilft, den Schaden im Körper zu minimieren. ProQR arbeitet auch an RNA-Therapie gegen den Krebs. Das Unternehmen hat den Fokus auf die Entwicklung von Medikamenten zur Bekämpfung von Krebs gelegt, die genetisch bedingt sind, insbesondere Tumoren, die durch den sogenannten "Verlust der Heterozygotie" (LOH) verursacht werden. Diese Tumoren können durch RNA-Medikamente behandelt werden, die auf die korrekte Genexpression abzielen. ProQR Therapeutics NV hat in den letzten Jahren eine beeindruckende Erfolgsgeschichte geschrieben. Das Unternehmen hat mehrere Patente auf RNA-Therapeutika und hat eine hervorragende Reputation als Biotechnologie-Unternehmen aufgebaut. Die RNA-Therapien von ProQR haben das Potenzial, viele erbliche Krankheiten erfolgreich zu behandeln, was in der konventionellen Medizin nicht möglich ist. Für viele Patienten, insbesondere bei Mukoviszidose, stellen sie eine Hoffnungsquelle dar. Das Unternehmen wird auch in Zukunft daran arbeiten, neue RNA-Therapeutika zu entwickeln, um seltene erbliche Krankheiten zu behandeln, die bisher nur sehr schwer zu bekämpfen waren. ProQR Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.