Orchard Therapeutics ROA 2024

Was macht Orchard Therapeutics?

Orchard Therapeutics PLC ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in London. Es wurde im Jahr 2015 gegründet und wird an der NASDAQ und der Londoner Börse gehandelt. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Gentherapieprodukten für seltene und lebensbedrohliche Krankheiten, für die es derzeit keine Heilung gibt. Orchard Therapeutics hat seine Wurzeln in der Forschung und Entwicklung von Gentherapieprodukten am University College London (UCL) und dem Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH). Das Unternehmen hat eine starke Partnerschaft mit diesen Einrichtungen und nutzt deren Ressourcen für die Entwicklung neuer Therapien. Diese enge Zusammenarbeit ermöglicht es Orchard Therapeutics, sich auf die Erforschung und Entwicklung von Gentherapieprodukten für seltene Erkrankungen zu konzentrieren. Das Geschäftsmodell von Orchard Therapeutics besteht darin, Gentherapien für seltene Krankheiten zu entwickeln, die derzeit keine Behandlungsmöglichkeiten haben. Diese Produkte werden dann an Pharmaunternehmen lizenziert, die für die Produktion und Vermarktung der Produkte verantwortlich sind. Orchard Therapeutics erhält dann eine Lizenzgebühr und potenzielle Meilensteinzahlungen für den Verkauf der Produkte. Orchard Therapeutics hat verschiedene Sparten, die auf die Entwicklung von Gentherapien für verschiedene Krankheiten spezialisiert sind. Die Sparte für Hämophilie beispielsweise entwickelt Gentherapien für Menschen mit Hämophilie, einer genetischen Krankheit, die die Blutgerinnung beeinträchtigt. Andere Sparten konzentrieren sich auf die Entwicklung von Gentherapien für Muskeldystrophie, B-Zell-Immundefizienz und chronische Granulomatose. Das Unternehmen hat ein breites Portfolio an Produkten, die derzeit entwickelt werden. Eines der bekanntesten Produkte ist "OTL-101", eine Gentherapie zur Behandlung von Adenosin-Deaminase-Mangel-Immundefizienz (ADA-SCID), einer schweren Art von Immundefizienz, die zu Infektionen und schwerwiegender Krankheit führen kann. Eine weitere wichtige Gentherapie ist "OTL-103", die zur Behandlung von Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) eingesetzt wird, einer seltenen genetischen Erkrankung, die das Immunsystem beeinträchtigt. Orchard Therapeutics schafft es, Gentherapien für seltene Krankheiten zu entwickeln, indem es eine einzigartige Technologieplattform verwendet. Diese Plattform beinhaltet die Verwendung von Lentiviren, die genetische Information in Zellen des Körpers einfügen können. Die Gentherapien, die auf dieser Plattform entwickelt werden, können dazu beitragen, dass defekte oder fehlende Gene durch funktionierende Gene ersetzt werden, um somit Krankheiten zu behandeln. Insgesamt ist Orchard Therapeutics ein aufstrebendes Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Gentherapieprodukten für seltene und lebensbedrohliche Erkrankungen konzentriert. Das Unternehmen hat eine starke Partnerschaft mit führenden medizinischen Einrichtungen und verwendet eine einzigartige Technologieplattform, um Gentherapien zu entwickeln. Mit einer breiten Palette von Produkten in der Entwicklung und potenziellen bahnbrechenden Therapien in der Pipeline wird Orchard Therapeutics voraussichtlich eine wichtige Rolle bei der Entwicklung von Gentherapien für seltene Krankheiten spielen. Orchard Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.