Comité consultatif de la FDA soutient le médicament de Stealth contre le syndrome de Barth

Un progrès significatif pour l'entreprise de biotechnologie Stealth Biotherapeutics : un comité consultatif de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a voté en faveur de l'utilisation du médicament Élámipretide pour le traitement du syndrome de Barth, malgré des résultats d'études mitigés. Le syndrome de Barth est une maladie génétique extrêmement rare qui affecte principalement les hommes et est causée par des mutations du gène TAZ. Le comité de dix experts, le Comité consultatif sur les médicaments cardiovasculaires et rénaux, a voté à 10 voix contre 6 en faveur du soutien à l'Élámipretide. L'étude clinique précédente, la SPIBA-201, n'avait pas atteint le critère principal – l'amélioration de la distance de marche –, toutefois, les patients et leurs familles ont fait pression pour l'utilisation du médicament, car il avait montré des effets positifs tels que la prise de poids et une endurance accrue. Bien que le rapport de la FDA ait exprimé des doutes quant à la signification statistique des résultats des études et que le médicament ait déjà été rejeté par la FDA par le passé, Stealth vise à obtenir une approbation d'ici janvier 2025. La discussion autour du médicament a non seulement mis en lumière la possibilité d'améliorer la vie des patients atteints du syndrome de Barth, mais pourrait également être pionnière pour d’autres maladies rares similaires. La question de savoir si la FDA suivra les recommandations du comité consultatif reste ouverte jusqu'à la décision finale.