Консультативный комитет FDA поддерживает препарат Stealth против синдрома Барта.

Значительный прогресс для биотехнологической компании Stealth Biotherapeutics: консультативный комитет Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) проголосовал за применение препарата Эламипретид для лечения синдрома Барта, несмотря на смешанные результаты исследований. Синдром Барта — это чрезвычайно редкое генетическое заболевание, поражающее в основном мужчин и вызываемое мутациями в гене TAZ. Комитет, состоящий из десяти специалистов, комитет по медицине сердечно-сосудистых и почечных заболеваний, проголосовал в поддержку Эламипретида со счетом 10 против 6. Хотя текущее клиническое исследование, SPIBA-201, не достигло своей основной конечной точки — улучшения дистанции ходьбы, пациенты и их семьи продолжали поддерживать использование препарата, так как он демонстрировал положительное влияние, такое как набор веса и повышение выносливости. Несмотря на то, что отчет FDA выразил сомнения в статистической значимости результатов исследований и препарат уже был ранее отвергнут FDA, Stealth стремится получить одобрение к январю 2025 года. Обсуждение вокруг препарата подчеркнуло не только возможность улучшения жизни пациентов с синдромом Барта, но и может стать значимым для других редких заболеваний. Вопрос о том, последует ли FDA рекомендациям консультативного комитета, остается открытым до окончательного решения.