Poradný výbor FDA podporuje liek spoločnosti Stealth proti Barthovmu syndrómu.

Významný pokrok pre biotechnologickú spoločnosť Stealth Biotherapeutics: Poradný výbor amerického Úradu pre potraviny a liečivá (FDA) hlasoval za použitie lieku Elamipretide na liečbu Barthovho syndrómu napriek zmiešaným výsledkom štúdií. Barthov syndróm je mimoriadne zriedkavé genetické ochorenie, ktoré postihuje predovšetkým mužov a je spôsobené mutáciami v TAZ géne. Desaťčlenný výbor odborníkov, Výbor pre kardiovaskulárne a obličkové lieky, hlasoval s pomerom hlasov 10 ku 6 za podporu Elamipretidu. Doterajšia klinická štúdia, SPIBA-201, síce nedosiahla primárny cieľ – zlepšenie vzdialenosti chôdze – avšak pacienti a ich rodiny sa zasadzovali za použitie lieku, pretože preukázal pozitívne účinky ako prírastok na váhe a zvýšená vytrvalosť. Hoci správa FDA vyjadrila pochybnosti o štatistickej významnosti výsledkov štúdií a liek už v minulosti zamietla, spoločnosť Stealth sa usiluje získať schválenie do januára 2025. Diskusia okolo lieku nielenže poukazuje na možnosť zlepšenia života pacientov s Barthovým syndrómom, ale môže byť aj priekopnícka pre podobné, zriedkavé ochorenia. Otázka, či FDA bude nasledovať odporúčania poradného výboru, zostáva otvorená až do konečného rozhodnutia.