Comitetul consultativ al FDA susține medicamentul Stealth împotriva sindromului Barth.

Un progres semnificativ pentru compania de biotehnologie Stealth Biotherapeutics: un comitet consultativ al Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a votat în favoarea utilizării medicamentului Elamipretide pentru tratarea sindromului Barth, în ciuda rezultatelor mixte ale studiilor. Sindromul Barth este o afecțiune genetică extrem de rară care afectează în special bărbații și este cauzată de mutații ale genei TAZ. Comitetul format din zece experți, Comitetul pentru Medicamente Cardiovasculare și Renale, a votat cu 10 voturi pentru și 6 împotrivă pentru susținerea Elamipretide. Studiul clinic anterior, SPIBA-201, nu a atins obiectivul principal – îmbunătățirea distanței de mers – totuși, pacienții și familiile lor au militat pentru utilizarea medicamentului, deoarece a arătat efecte pozitive precum creșterea în greutate și rezistența sporită. Deși raportul FDA a exprimat îndoieli cu privire la semnificația statistică a rezultatelor studiului și medicamentul a fost deja respins de FDA în trecut, Stealth intenționează să obțină o aprobare până în ianuarie 2025. Discuția în jurul medicamentului nu doar că a evidențiat posibilitatea de a îmbunătăți viața pacienților cu sindromul Barth, dar ar putea fi, de asemenea, orientativă pentru alte boli rare similare. Rămâne deschisă întrebarea dacă FDA va urma recomandările comitetului consultativ până la decizia finală.