FDA tanácsadó bizottsága támogatja a Stealth Barth-szindróma elleni gyógyszerét.

Ein bedeutender Fortschritt für das Biotechnologieunternehmen Stealth Biotherapeutics: Ein beratender Ausschuss der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) hat trotz gemischter Studienergebnisse für den Einsatz des Medikaments Elamipretide zur Behandlung des Barth-Syndroms gestimmt. Das Barth-Syndrom ist eine äußerst seltene genetische Erkrankung, die insbesondere Männer betrifft und durch Mutationen im TAZ-Gen verursacht wird. Ein jelentős előrelépés a Stealth Biotherapeutics biotechnológiai vállalat számára: Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerfelügyeleti Hatóság (FDA) egyik tanácsadó bizottsága a vegyes kutatási eredmények ellenére megszavazta az Elamipretide gyógyszer alkalmazását a Barth-szindróma kezelésére. A Barth-szindróma egy rendkívül ritka genetikai betegség, amely különösen a férfiakat érinti, és a TAZ-gén mutációi okozzák. Das aus zehn Fachleuten bestehende Gremium, der Ausschuss für Herz-Kreislauf- und Nierenmedikamente, stimmte mit 10 zu 6 Stimmen für die Unterstützung von Elamipretide. Die bisherige klinische Studie, die SPIBA-201, hatte zwar den primären Endpunkt – die Verbesserung der Gehstrecke – nicht erreicht, dennoch setzten sich Patienten und ihre Familien für den Einsatz des Medikaments ein, da es positive Auswirkungen wie Gewichtszunahme und gesteigerte Ausdauer gezeigt hatte. A tízfős szakértőkből álló testület, a Szív- és Érrendszeri, valamint Vesegyógyszerek Bizottsága, 10:6 arányban szavazott Elamipretide támogatása mellett. Noha az eddigi klinikai vizsgálat, a SPIBA-201 nem érte el az elsődleges végpontot - a járástávolság javulását -, a páciensek és családjaik mégis kiálltak a gyógyszer alkalmazása mellett, mivel az olyan pozitív hatásokat mutatott, mint a súlygyarapodás és a fokozott állóképesség. Obgleich der FDA-Bericht Zweifel an der statistischen Signifikanz der Studienergebnisse äußerte und das Medikament bereits in der Vergangenheit von der FDA abgelehnt wurde, zielt Stealth darauf ab, bis Januar 2025 eine Zulassung zu erlangen. Die Diskussion rund um das Medikament hat nicht nur die Möglichkeit aufgezeigt, das Leben von Barth-Patienten zu verbessern, sondern könnte auch wegweisend für ähnliche, seltene Erkrankungen sein. Die Frage, ob die FDA den Empfehlungen des beratenden Ausschusses folgt, bleibt bis zur endgültigen Entscheidung offen. Bár az FDA-jelentés kétségeket fogalmazott meg a vizsgálati eredmények statisztikai jelentőségét illetően, és a gyógyszert korábban az FDA már elutasította, a Stealth arra törekszik, hogy 2025 januárjára engedélyt szerezzen. A gyógyszer körüli vita nemcsak arra mutatott rá, hogy lehetőség van a Barth-betegek életének javítására, hanem iránymutató lehet hasonló, ritka betegségek esetében is. A kérdés, hogy az FDA követi-e a tanácsadó bizottság ajánlásait, a végső döntésig nyitva marad.