Stoke Therapeutics AAQS 2024

O que faz Stoke Therapeutics?

A Stoke Therapeutics Inc é uma empresa biofarmacêutica fundada em 2018 por cientistas experientes, com o objetivo de desenvolver abordagens terapêuticas inovadoras para doenças genéticas raras. A ideia por trás da fundação da Stoke Therapeutics foi utilizar uma plataforma de tecnologia biológica inovadora para desenvolver terapias revolucionárias, baseadas nas mais recentes descobertas científicas, capazes de tratar doenças genéticas graves. A sede da empresa está localizada em Bedford, Massachusetts, e desde a sua fundação, tem investido continuamente para expandir seus negócios e processo de desenvolvimento. Em 2019, a empresa anunciou uma rodada de financiamento de 90 milhões de dólares para impulsionar o desenvolvimento de sua pipeline e estudos clínicos. A Stoke Therapeutics especializou-se no desenvolvimento de terapias para o tratamento de doenças genéticas raras causadas por mutações em genes de haploinsuficiência. Essas doenças são causadas por mutações em um dos dois genes responsáveis pela codificação de uma proteína específica. Como um único gene defeituoso não é suficiente para manter as funções normais de uma proteína, surgem graves problemas de saúde. As terapias da Stoke visam substituir o produto genético ausente, estimulando de forma direcionada o gene saudável. Isso é alcançado através do desenvolvimento de terapias baseadas em oligonucleotídeos antisense. Oligonucleotídeos antisense são pequenas moléculas semelhantes ao DNA que são capazes de direcionar, reconhecer e se ligar a genes específicos. Ao se ligarem ao gene saudável, eles podem promover sua expressão e, assim, substituir a proteína ausente. A pipeline da empresa atualmente inclui uma série de produtos em diferentes estágios de desenvolvimento, incluindo estudos pré-clínicos e clínicos. Os seguintes produtos são os principais: STK-001: Um produto desenvolvido para tratar formas graves da Síndrome de Dravet. A Síndrome de Dravet é uma doença genética rara caracterizada por convulsões, atraso no desenvolvimento e outros sintomas neurológicos. STK-002: Um produto para tratar a haploinsuficiência na Síndrome Vasculopatia Associada a STING1 (SAVS). A SAVS é uma doença genética rara caracterizada por distúrbios cardiovasculares e maior suscetibilidade a infecções. STK-005: Um produto para tratar a haploinsuficiência na Adrenoleucodistrofia (ALD). A ALD é uma doença rara caracterizada por alterações inflamatórias e degenerativas no sistema nervoso. Devido à tecnologia inovadora e ao foco em doenças genéticas raras, a Stoke Therapeutics tem atraído a atenção de muitos investidores e parceiros em potencial. Em 2020, a empresa firmou parcerias com a Roche Holdings e a Ribometrix Inc para acelerar o desenvolvimento e comercialização de suas terapias. Em geral, a Stoke Therapeutics tem um futuro promissor, pois é capaz de oferecer uma opção de tratamento muito necessária para pacientes com doenças genéticas raras que atualmente não têm terapias eficazes disponíveis. Stoke Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.