Sio Gene Therapies KUV 2024

O que faz Sio Gene Therapies?

Sio Gene Therapies Inc. é uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças genéticas raras. A empresa foi fundada em 2000 por uma equipe de cientistas especializados na pesquisa de terapias genéticas para o tratamento de doenças raras. A história da Sio Gene Therapies começou com o objetivo de oferecer uma opção de tratamento alternativa para pacientes com doenças raras. A empresa concentra-se na descoberta e desenvolvimento de terapias genéticas baseadas no uso de vetores para introduzir genes em células defeituosas. A empresa tem focado em doenças como Coreia de Huntington, doença de Parkinson e doenças genéticas raras. O modelo de negócios da Sio Gene Therapies visa desenvolver e comercializar terapias genéticas como um tratamento inovador para doenças raras. A empresa segue um programa de pesquisa inovador, com foco na descoberta de doenças raras e na identificação de mutações genéticas nessas doenças. A Sio Gene Therapies trabalha em colaboração com cientistas e instituições de pesquisa líderes para desenvolver abordagens inovadoras para o tratamento de doenças genéticas raras. A Sio Gene Therapies possui várias divisões, incluindo uma instituição de pesquisa, um departamento de desenvolvimento e um departamento de vendas. Cada uma dessas divisões desempenha um papel importante no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças raras. O departamento de pesquisa identifica novos genes-alvo para o desenvolvimento de terapias genéticas, o departamento de desenvolvimento desenvolve e testa vetores para terapia genética, e o departamento de vendas trabalha em estreita colaboração com médicos e autoridades de saúde para comercializar e disponibilizar a terapia genética. A Sio Gene Therapies desenvolveu uma série de produtos com base em terapia genética. Isso inclui o Axovant, uma terapia genética para o tratamento da doença de Parkinson, que tem como objetivo a entrega de genes em células defeituosas. O medicamento ainda está em estágio de teste clínico. A desordem de biogênese dos peroxissomos (PBD) é uma doença genética rara causada por disfunção dos peroxissomos. Com seu produto AXO-AAV-CLN6, uma abordagem de terapia genética para PBD, a empresa já concluiu os primeiros estudos clínicos. Os resultados desses estudos são promissores e a empresa está atualmente na fase III do estudo clínico. A Sio Gene Therapies alcançou uma série de marcos nos últimos anos. Em 2017, a empresa obteve aprovação da Agência de Saúde dos Estados Unidos (FDA) para sua primeira terapia genética para o tratamento de doenças degenerativas raras da retina. Em agosto de 2020, a empresa iniciou um estudo de fase III para o tratamento de PBD com AXO-AAV-CLN6. No geral, a Sio Gene Therapies estabeleceu-se como uma empresa de sucesso na indústria de terapia genética, especializada no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças genéticas raras. A empresa fez progressos significativos no desenvolvimento de terapias genéticas nos últimos anos e também obteve aprovações importantes da FDA. Por meio de pesquisas e desenvolvimento contínuos de novos produtos, a empresa pretende continuar contribuindo para o tratamento e a cura de doenças genéticas raras no futuro. Sio Gene Therapies ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.