Passage Bio ROA 2024

O que faz Passage Bio?

Passage Bio Inc é uma empresa biofarmacêutica que se dedica ao tratamento de doenças genéticas raras. A empresa tem sede na Pensilvânia, EUA, e foi fundada em 2018. A origem da Passage Bio Inc remonta ao trabalho do Programa de Terapia Gênica da Penn Medicine, que há muitos anos se concentra na pesquisa de terapias genéticas para o tratamento de doenças raras. Em 2018, a empresa foi finalmente fundada para levar os resultados da pesquisa ao mercado e ajudar pacientes com doenças raras. O modelo de negócios da Passage Bio é desenvolver e comercializar terapias genéticas baseadas em vírus adeno-associados (AAV). Esses vírus são injetados no corpo e servem para transportar genes saudáveis para as células, substituindo genes defeituosos ou doentes. Isso pode restaurar a produção de proteínas ausentes ou danificadas, contribuindo para o alívio dos sintomas e a cura da doença. A empresa se especializou no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças raras, monogenéticas, muitas vezes causadas por um único defeito genético. Essas doenças são frequentemente difíceis de tratar e não têm terapias eficazes. Portanto, as terapias genéticas podem ser uma opção promissora para ajudar pacientes com essas doenças. A Passage Bio atualmente possui quatro candidatos a terapia genética em seu pipeline, todos focados em doenças neurológicas raras. O primeiro candidato, PBGM01, visa tratar gangliosidose GM1, um distúrbio genético que causa comprometimento do sistema nervoso e frequentemente leva a um grave comprometimento do desenvolvimento intelectual e físico. Os outros candidatos estão focados no tratamento de doenças como doença de Krabbe, demência frontotemporal e doença de Niemann-Pick tipo A. A Passage Bio também estabeleceu uma parceria com a empresa Catalent para apoiar a fabricação e embalagem de seus produtos de terapia genética. As duas empresas estão trabalhando juntas para desenvolver uma plataforma de produção escalável para a fabricação de terapias genéticas, que permitirá à Passage Bio produzir e distribuir terapias em grande escala. No geral, a Passage Bio tem o potencial de mudar a vida de muitos pacientes com doenças raras. Ao desenvolver terapias genéticas baseadas na tecnologia AAV, a empresa pode oferecer uma opção terapêutica promissora para aqueles pacientes que atualmente não têm outras opções disponíveis. Com uma equipe dedicada de pesquisadores e especialistas em desenvolvimento, a empresa está trabalhando duro para desenvolver novas terapias genéticas que possam contribuir para o alívio e a cura de doenças raras e graves. Passage Bio ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.