PTC Therapeutics ROA 2024

O que faz PTC Therapeutics?

PTC Therapeutics Inc. é uma empresa de biomedicamentos sediada em South Plainfield, Nova Jersey. A empresa foi fundada em 1998 e concentra-se na pesquisa e desenvolvimento de medicamentos para o tratamento de doenças raras. A atividade comercial da PTC Therapeutics é baseada em um modelo inovador, focado na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos para o tratamento de doenças raras. A empresa possui duas divisões principais: pesquisa e desenvolvimento de produtos, e ciência e inovação. A gama de produtos da empresa inclui vários medicamentos para o tratamento de doenças raras, como distrofia muscular de Duchenne (DMD), atrofia muscular espinhal (AME) e fibrose cística. A empresa concentra-se no desenvolvimento de terapias inovadoras para melhorar a qualidade de vida dos pacientes com essas doenças graves e muitas vezes fatais. Um dos principais produtos da PTC Therapeutics é o Translarna. O Translarna é o primeiro medicamento direcionado ao RNA aprovado para o tratamento de pacientes com distrofia muscular de Duchenne. A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara que começa em crianças com idade entre 3 e 5 anos e leva a um enfraquecimento progressivo dos músculos. O Translarna atua restaurando o quadro de leitura do RNA, estimulando assim a produção da proteína distrofina. A proteína distrofina é essencial para a função e integridade muscular. O Translarna foi aprovado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e está disponível em alguns países selecionados. Outro produto da PTC Therapeutics é o Evrysdi, aprovado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). A atrofia muscular espinhal também é uma doença genética rara que leva a um enfraquecimento progressivo dos músculos. O Evrysdi é um medicamento oral que aumenta a produção da proteína SMN, que está ausente em pessoas com AME. O Evrysdi foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos. Além disso, a PTC Therapeutics possui uma extensa lista de medicamentos em desenvolvimento, atualmente em estudos clínicos. Essas terapias visam diferentes doenças raras, incluindo síndrome de Angelman, deficiência de AADC, doença de Huntington e doença de von Willebrand. A PTC Therapeutics também está comprometida com a promoção da inovação. A empresa investe em pesquisa e descoberta de novas substâncias para o tratamento de doenças raras. A PTC Therapeutics estabeleceu uma série de parcerias com instituições acadêmicas e outras empresas para pesquisar e desenvolver terapias inovadoras. No geral, a PTC Therapeutics tem uma forte posição na pesquisa e desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. A empresa está empenhada em desenvolver terapias inovadoras para melhorar a vida dos pacientes com doenças raras. A PTC Therapeutics está comprometida em garantir que essa valiosa comunidade de pacientes continue recebendo apoio e atenção. PTC Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.