Orphazyme A/S KUV 2024

O que faz Orphazyme A/S?

Orphazyme A/S é uma empresa biofarmacêutica dinamarquesa especializada no desenvolvimento de terapias para doenças neurodegenerativas raras. A história da empresa começou em 2009, quando foi fundada por pesquisadores que se concentravam na pesquisa de amiloides, complexos proteicos insolúveis encontrados em várias doenças neurodegenerativas. O modelo de negócios da Orphazyme envolve o desenvolvimento e a comercialização de tratamentos terapêuticos para doenças neurodegenerativas raras. O desenvolvimento de medicamentos e terapias é um processo complexo e demorado, muitas vezes exigindo anos de pesquisa e desenvolvimento para chegar a um produto que passe pelas fases de teste necessárias e finalmente seja lançado no mercado. A Orphazyme se especializou em quatro áreas de doenças diferentes, incluindo a doença de Niemann-Pick tipo C (NPC), a doença de Gaucher, a miosite de inclusão corporal esporádica (sIBM) e a esclerose lateral amiotrófica (ELA). Cada uma dessas áreas apresenta desafios e necessidades diferentes no desenvolvimento de terapias. No entanto, a Orphazyme está focada no desenvolvimento de medicamentos que controlam a função dos lisossomos e a degradação de biocatalisadores. A empresa possui vários produtos em estágio avançado de desenvolvimento clínico, que representam uma potencial opção de tratamento para pacientes com as doenças mencionadas anteriormente. Um dos produtos mais avançados é o Arimoclomol, que está atualmente em um estudo de fase 3 para o tratamento da doença de NP-C. Se os resultados forem positivos, ele poderá se tornar o primeiro produto aprovado para a doença de NP-C nos Estados Unidos. A Orphazyme estabeleceu várias parcerias com outras empresas e instituições de pesquisa para impulsionar sua pesquisa e desenvolvimento. Uma colaboração existe com a empresa biofarmacêutica Sobi, que detém os direitos exclusivos de comercialização do Arimoclomol na Europa. A Orphazyme também fechou uma parceria com a líder mundial em produtos de genômica, a QIAGEN, para o desenvolvimento de biomarcadores para o diagnóstico da doença de NP-C. Em geral, a Orphazyme é uma empresa promissora com uma linha de terapias promissora, focada no desenvolvimento de tratamentos que oferecem uma solução tão necessária para doenças neurodegenerativas raras. Com seus produtos avançados em desenvolvimento clínico e seus esforços contínuos de pesquisa para o diagnóstico e tratamento de doenças neurodegenerativas, a empresa parece estar bem posicionada para se tornar líder na indústria biofarmacêutica no futuro. Orphazyme A/S ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.