Orchard Therapeutics ROA 2024

O que faz Orchard Therapeutics?

Orchard Therapeutics PLC é uma empresa de biotecnologia com sede em Londres. Foi fundada em 2015 e é negociada na NASDAQ e na Bolsa de Londres. A empresa se concentra no desenvolvimento e comercialização de produtos de terapia genética para doenças raras e ameaçadoras à vida, para as quais não há cura atualmente. A Orchard Therapeutics tem suas raízes na pesquisa e desenvolvimento de produtos de terapia genética no University College London (UCL) e no Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH). A empresa possui uma forte parceria com essas instituições e utiliza seus recursos para o desenvolvimento de novas terapias. Essa colaboração próxima permite que a Orchard Therapeutics se concentre na pesquisa e desenvolvimento de produtos de terapia genética para doenças raras. O modelo de negócios da Orchard Therapeutics é desenvolver terapias genéticas para doenças raras que atualmente não têm opções de tratamento. Esses produtos são então licenciados para empresas farmacêuticas que são responsáveis ​​pela produção e comercialização dos produtos. A Orchard Therapeutics recebe uma taxa de licença e potenciais pagamentos por marcos alcançados com a venda dos produtos. A Orchard Therapeutics possui diferentes áreas especializadas no desenvolvimento de terapias genéticas para diferentes doenças. Por exemplo, a área de hemofilia desenvolve terapias genéticas para pessoas com hemofilia, uma doença genética que afeta a coagulação do sangue. Outras áreas estão focadas no desenvolvimento de terapias genéticas para distrofia muscular, imunodeficiência de células B e granulomatose crônica. A empresa possui um amplo portfólio de produtos atualmente em desenvolvimento. Um dos produtos mais conhecidos é o "OTL-101", uma terapia genética para o tratamento de imunodeficiência combinada grave por deficiência de adenosina desaminase (ADA-SCID), uma forma grave de imunodeficiência que pode levar a infecções e doenças graves. Outra terapia genética importante é a "OTL-103", usada para tratar a Síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), uma doença genética rara que afeta o sistema imunológico. A Orchard Therapeutics consegue desenvolver terapias genéticas para doenças raras usando uma plataforma tecnológica única. Essa plataforma envolve o uso de lentivírus que podem inserir informações genéticas nas células do corpo. As terapias genéticas desenvolvidas nessa plataforma podem ajudar a substituir genes defeituosos ou ausentes por genes funcionais, a fim de tratar doenças. No geral, a Orchard Therapeutics é uma empresa de biotecnologia em ascensão que se concentra no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças raras e ameaçadoras à vida. A empresa tem uma forte parceria com instituições médicas líderes e usa uma plataforma tecnológica única para desenvolver terapias genéticas. Com uma ampla gama de produtos em desenvolvimento e potenciais terapias inovadoras em andamento, espera-se que a Orchard Therapeutics desempenhe um papel importante no desenvolvimento de terapias genéticas para doenças raras. Orchard Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.