Eloxx Pharmaceuticals KUV 2024

O que faz Eloxx Pharmaceuticals?

Eloxx Pharmaceuticals foi fundada em Israel em 2013 e tem sede em Waltham, Massachusetts, EUA. A empresa é uma empresa biofarmacêutica em ascensão, focada no desenvolvimento de terapias inovadoras para doenças raras e graves. Com sua abordagem inovadora na área da medicina de precisão, a Eloxx pretende impulsionar a pesquisa e o desenvolvimento de terapias para pacientes que enfrentam doenças raras. O modelo de negócios da Eloxx é baseado na abordagem de melhorar ou restaurar a capacidade de leitura traducional do RNA mensageiro (mRNA) defeituoso em produção proteica funcional. Essa plataforma tecnológica tem o potencial de fornecer candidatos terapêuticos para uma variedade de doenças que possuem opções limitadas ou inexistentes de tratamento. Na área de desenvolvimento clínico, a Eloxx concentra-se no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras de origem genética, como fibrose cística e mutações nonsense em oftalmoplegia, doenças celulares e musculoesqueléticas e doenças do sistema nervoso central. Um dos principais produtos da Eloxx é o ELX-02, uma terapia de RNA modificada por nucleotídeos que tem como alvo o tratamento da fibrose cística. A terapia visa tratar especificamente defeitos causados por mutações nonsense em pacientes que possuem uma cópia intacta do gene, mas falta uma proteína funcional em suas vias aéreas. Uma mutação nonsense interrompe as informações em uma sequência de RNA antes que a proteína completa possa ser produzida, e o ELX-02 atua na modulação dos mecanismos de degradação do RNA, aumentando assim a taxa de produção de proteínas, restaurando o restante da sequência correta. Além disso, a plataforma tecnológica da Eloxx possui o potencial de desenvolver medicamentos inovadores para doenças ainda não exploradas. A empresa aborda esse potencial por meio de estreita colaboração com instituições, incluindo grupos de pacientes e várias organizações de pesquisa e desenvolvimento, para desenvolver novos medicamentos e terapias. A Eloxx também considera alianças estratégicas e parcerias para aumentar a disponibilidade de suas terapias, promover o uso de terapias de RNA em doenças raras e oferecer melhores opções de tratamento para os pacientes afetados por doenças raras. Além disso, a empresa também oferece proteção e licenciamento de patentes para suas tecnologias e produtos. Em resumo, a Eloxx Pharmaceuticals é uma empresa global que se concentra na pesquisa e desenvolvimento de terapias para doenças raras e graves. A empresa utiliza uma plataforma tecnológica inovadora para resolver o problema das mutações nonsense no mRNA e fornecer pela primeira vez uma medicina de precisão baseada em RNA. A Eloxx pretende criar uma base sólida para o desenvolvimento de terapias e medicamentos inovadores, a fim de explorar todo o potencial da terapia de RNA no tratamento de doenças raras. Eloxx Pharmaceuticals ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.