Antisense Therapeutics AAQS 2024

¿Qué hace Antisense Therapeutics?

Antisense Therapeutics Ltd es una empresa biotecnológica australiana que se especializa en el desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades raras y graves. La compañía fue fundada en 1987 y tiene su sede principal en Melbourne. La historia de Antisense Therapeutics se remonta al descubrimiento del concepto de "antisentido" en la década de 1970, que sostiene que las moléculas sintéticas de ARN o ADN son capaces de bloquear de manera selectiva genes específicos. Este hallazgo condujo al desarrollo de un nuevo tipo de medicamentos que pueden tener un gran efecto terapéutico en enfermedades causadas por genes defectuosos. Antisense Therapeutics se ha especializado en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras y graves, centrándose principalmente en el tratamiento de la deficiencia hormonal del factor liberador del hormona de crecimiento-2 (GHRF2). Esta deficiencia hormonal conduce a una falta de hormona de crecimiento en la infancia y adolescencia, así como a diversas alteraciones cognitivas y trastornos en la edad adulta. El modelo de negocio de Antisense Therapeutics se basa en el descubrimiento y desarrollo de medicamentos que pueden ser activados o desactivados a nivel de ARN mediante compuestos específicos. La compañía utiliza tecnologías de vanguardia como la interferencia de ARN (RNAi) y la tecnología antisentido para identificar y desarrollar candidatos a medicamentos con alta efectividad y seguridad. Antisense Therapeutics tiene varias divisiones que apuntan a diferentes aplicaciones terapéuticas. La compañía tiene un programa de desarrollo de moléculas terapéuticas para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIA (MPS IIIA) y un programa para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (PAH). Sin embargo, el enfoque principal de la compañía sigue siendo la terapia de GHRF2. Actualmente, la compañía ha desarrollado un candidato a fármaco llamado AT-11 que se puede utilizar para tratar la deficiencia hormonal del GHRF2. AT-11 es una molécula sintética de ARN que promueve la expresión del gen GHRF2 y, por lo tanto, elimina la deficiencia hormonal. Antisense Therapeutics ha iniciado un estudio clínico de fase II con AT-11, que muestra que el fármaco es bien tolerado y tiene el potencial de mejorar el crecimiento y las habilidades cognitivas de los pacientes. Antisense Therapeutics es un pionero en el campo de las terapias basadas en ARN y tiene el potencial de desarrollar medicamentos innovadores para el tratamiento de enfermedades raras en el futuro. La compañía se basa en la colaboración y la cooperación con otros socios en investigación y desarrollo para aprovechar al máximo el potencial de sus tecnologías y brindar a los pacientes una mejor calidad de vida. Antisense Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.