Консультативний комітет FDA підтримує препарат Stealth проти синдрому Барта.

Значний прорив для біотехнологічної компанії Stealth Biotherapeutics: консультативний комітет Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) проголосував на користь застосування препарату Еламіпретид для лікування синдрому Барта, незважаючи на змішані результати досліджень. Синдром Барта є вкрай рідкісним генетичним захворюванням, яке в основному вражає чоловіків і викликане мутаціями в гені TAZ. Комітет, що складається з десяти експертів, комітет з серцево-судинних та ниркових ліків, проголосував 10 проти 6 за підтримку Еламіпретиду. Попереднє клінічне дослідження, SPIBA-201, не досягнуло первинної кінцевої точки – покращення дистанції ходьби – проте пацієнти та їхні родини наполягали на застосуванні препарату, оскільки він продемонстрував позитивні ефекти, такі як збільшення ваги й підвищення витривалості. Хоча звіт FDA висловив сумніви щодо статистичної значущості результатів досліджень, і раніше препарат вже відхиляли, Stealth має на меті отримати затвердження до січня 2025 року. Обговорення навколо препарату не тільки продемонструвало можливість поліпшення життя пацієнтів з синдромом Барта, але й може стати орієнтиром для подібних, рідкісних захворювань. Питання, чи дотримуватиметься FDA рекомендацій консультативного комітету, залишається відкритим до остаточного рішення.