PTC Therapeutics AAQS 2024

¿Qué hace PTC Therapeutics?

PTC Therapeutics Inc. es una empresa biotecnológica con sede en South Plainfield, New Jersey. Se fundó en 1998 y se centra en la investigación y desarrollo de medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras. PTC Therapeutics se basa en un modelo innovador que se centra en descubrir, desarrollar y comercializar medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras. La empresa cuenta con dos divisiones principales: investigación y desarrollo de productos, y ciencia e innovación. La gama de productos de la empresa incluye varios medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras como la distrofia muscular de Duchenne (DMD), atrofia muscular espinal (SMA) y fibrosis quística. La empresa se centra en el desarrollo de terapias innovadoras para mejorar la calidad de vida de los pacientes con estas enfermedades graves y a menudo mortales. Uno de los productos más importantes de PTC Therapeutics es Translarna. Translarna es el primer medicamento dirigido al ARN que ha sido aprobado para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne. La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad muscular rara y genética que comienza en niños de 3 a 5 años y provoca una debilitación progresiva de los músculos. Translarna actúa restaurando el marco de lectura del ARN, estimulando así la producción de la proteína distrofina. La proteína distrofina es esencial para la función e integridad muscular. Translarna ha sido aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y está disponible en algunos países seleccionados. Otro producto de PTC Therapeutics es Evrysdi, que ha sido aprobado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA). La atrofia muscular espinal también es una enfermedad genética rara que provoca una debilitación progresiva de los músculos. Evrysdi es un medicamento oral que aumenta la producción de la proteína SMN, que falta en las personas con SMA. Evrysdi ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). Además, PTC Therapeutics tiene un extenso conjunto de medicamentos en desarrollo que actualmente se están probando en estudios clínicos. Estas terapias se dirigen a diversas enfermedades raras, incluyendo el síndrome de Angelman, deficiencia de AADC, enfermedad de Huntington y enfermedad de von Willebrand. PTC Therapeutics también está comprometido con la promoción de la innovación. La empresa invierte en la investigación y descubrimiento de nuevos compuestos para el tratamiento de enfermedades raras. PTC Therapeutics ha establecido numerosas colaboraciones con instituciones académicas y otras empresas para investigar y desarrollar terapias innovadoras. En general, PTC Therapeutics tiene una sólida posición en el campo de la investigación y desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. La empresa se esfuerza por desarrollar terapias innovadoras para mejorar la vida de los pacientes con enfermedades raras. PTC Therapeutics se compromete a seguir brindando apoyo y atención a esta valiosa comunidad de pacientes. PTC Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.