Orchard Therapeutics ROA 2024

¿Qué hace Orchard Therapeutics?

Orchard Therapeutics PLC es una empresa biofarmacéutica con sede en Londres. Fue fundada en 2015 y cotiza en la NASDAQ y en la Bolsa de Londres. La empresa se dedica al desarrollo y comercialización de productos de terapia génica para enfermedades raras y potencialmente mortales, para las cuales no hay cura en la actualidad. Orchard Therapeutics tiene sus raíces en la investigación y desarrollo de productos de terapia génica en el University College London (UCL) y el Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH). La empresa tiene una fuerte asociación con estas instituciones y utiliza sus recursos para el desarrollo de nuevas terapias. Esta estrecha colaboración permite a Orchard Therapeutics centrarse en la investigación y desarrollo de productos de terapia génica para enfermedades raras. El modelo de negocio de Orchard Therapeutics consiste en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras que actualmente no tienen opciones de tratamiento. Estos productos luego son licenciados a empresas farmacéuticas que son responsables de la producción y comercialización de los productos. Orchard Therapeutics recibe una tarifa de licencia y posibles pagos por hitos por la venta de los productos. Orchard Therapeutics tiene varias divisiones especializadas en el desarrollo de terapias génicas para diferentes enfermedades. Por ejemplo, la división de hemofilia desarrolla terapias génicas para personas con hemofilia, una enfermedad genética que afecta la coagulación de la sangre. Otras divisiones se centran en el desarrollo de terapias génicas para distrofia muscular, inmunodeficiencia de células B y granulomatosis crónica. La empresa tiene una amplia cartera de productos en desarrollo. Uno de los productos más conocidos es "OTL-101", una terapia génica para el tratamiento de la inmunodeficiencia por deficiencia de adenosina desaminasa (ADA-SCID), una forma grave de inmunodeficiencia que puede llevar a infecciones y enfermedades graves. Otra terapia génica importante es "OTL-103", que se utiliza para el tratamiento del síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), una enfermedad genética rara que afecta al sistema inmunológico. Orchard Therapeutics logra desarrollar terapias génicas para enfermedades raras utilizando una plataforma tecnológica única. Esta plataforma utiliza lentivirus que pueden insertar información genética en las células del cuerpo. Las terapias génicas desarrolladas en esta plataforma pueden ayudar a reemplazar genes defectuosos o faltantes con genes funcionales, para así tratar enfermedades. En resumen, Orchard Therapeutics es una empresa emergente de biotecnología que se enfoca en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras y potencialmente mortales. La empresa tiene una sólida asociación con instituciones médicas líderes y utiliza una plataforma tecnológica única para desarrollar terapias génicas. Con una amplia gama de productos en desarrollo y posibles terapias innovadoras en proceso, se espera que Orchard Therapeutics desempeñe un papel importante en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras. Orchard Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.