Eloxx Pharmaceuticals ROA 2024

¿Qué hace Eloxx Pharmaceuticals?

Eloxx Pharmaceuticals fue fundada en Israel en 2013 y tiene su sede principal en Waltham, Massachusetts, Estados Unidos. Es una empresa biotecnológica emergente que se enfoca en el desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades raras y graves. Con su enfoque innovador en medicina de precisión, Eloxx busca impulsar la investigación y el desarrollo de terapias para pacientes que luchan con enfermedades raras. El modelo de negocio de Eloxx se basa en mejorar o restaurar la capacidad de traducción defectuosa del ARN mensajero (ARNm) para producir proteínas funcionales. Esta plataforma tecnológica tiene el potencial de brindar candidatos terapéuticos para una variedad de enfermedades que tienen opciones de tratamiento limitadas o nulas. En el campo del desarrollo clínico, Eloxx se enfoca en desarrollar medicamentos para enfermedades genéticas raras como fibrosis quística y mutaciones sin sentido en la oftalmoplejía, enfermedades celulares y musculoesqueléticas, así como enfermedades del sistema nervioso central. Uno de los principales productos de Eloxx es ELX-02, una terapia de ARN modificado por nucleótidos que tiene como objetivo el tratamiento de la fibrosis quística. La terapia está diseñada específicamente para tratar defectos causados ​​por mutaciones sin sentido en pacientes que tienen una copia de genes funcional pero carecen de una proteína funcional en sus vías respiratorias. Dado que una mutación sin sentido detiene la información en una secuencia de ARN antes de que se pueda producir la proteína completa, ELX-02 actúa modulando los mecanismos de degradación del ARN y aumentando la tasa de producción de proteínas al restaurar el resto de la secuencia correcta. Además, la plataforma tecnológica de Eloxx tiene el potencial de desarrollar medicamentos novedosos que apunten a enfermedades aún no exploradas. La compañía aborda este potencial a través de una estrecha colaboración con instituciones, incluidos grupos de pacientes y una variedad de organizaciones de investigación y desarrollo, para desarrollar nuevos medicamentos y terapias. Eloxx también está considerando alianzas estratégicas y asociaciones para aumentar la disponibilidad de sus terapias, promover el uso de terapias de ARN en enfermedades raras y ofrecer mejores opciones de tratamiento a los afectados por enfermedades raras. Además, la empresa también ofrece protección y licencias de patentes para sus tecnologías y productos. En resumen, Eloxx Pharmaceuticals es una empresa global que se enfoca en la investigación y desarrollo de terapias para enfermedades raras y graves. Utiliza una plataforma tecnológica innovadora para abordar el problema de las mutaciones sin sentido en el ARNm y proporcionar medicina de precisión basada en ARN por primera vez. Eloxx tiene como objetivo establecer una base sólida para el desarrollo de terapias y medicamentos novedosos para aprovechar todo el potencial de la terapia de ARN en el tratamiento de enfermedades raras. Eloxx Pharmaceuticals ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.