FDA savjetodavni odbor podržava Stealthov lijek protiv Barthova sindroma

Značajan napredak za biotehnološku tvrtku Stealth Biotherapeutics: Savjetodavni odbor američke Agencije za hranu i lijekove (FDA) glasao je za upotrebu lijeka Elamipretide za liječenje Barthovog sindroma, unatoč mješovitim rezultatima studija. Barthov sindrom je iznimno rijetka genetska bolest koja prvenstveno pogađa muškarce i uzrokovana je mutacijama u genu TAZ. Odbor, sastavljen od deset stručnjaka, Odbor za kardiovaskularne i bubrežne lijekove, glasao je sa 10 glasova za i 6 protiv u prilog Elamipretideu. Dosadašnja klinička studija, SPIBA-201, nije postigla primarni cilj - poboljšanje prijeđene pješačke udaljenosti - no pacijenti i njihove obitelji zalagali su se za korištenje lijeka jer je pokazao pozitivne učinke poput povećanja tjelesne mase i povećane izdržljivosti. Iako je FDA-ovo izvješće izrazilo sumnje u statističku značajnost rezultata studija te je lijek već ranije bio odbijen od strane FDA, Stealth cilja na dobivanje odobrenja do siječnja 2025. Rasprava o lijeku pokazala je ne samo mogućnost poboljšanja života pacijenata s Barthovim sindromom, već bi mogla biti i putokaz za slične, rijetke bolesti. Pitanje hoće li FDA slijediti preporuke savjetodavnog odbora ostaje otvoreno do konačne odluke.