Que fait Rocket Pharmaceuticals ? Rocket Pharmaceuticals, Inc. est une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation de thérapies géniques pour les maladies rares. L'entreprise a été fondée en 2015 sous le nom d'Inotek Pharmaceuticals Corp. et a été renommée Rocket Pharmaceuticals, Inc. en 2017. Rocket a son siège social à New York, aux États-Unis, et exploite plusieurs sites de recherche et développement ainsi que de développement clinique en Europe et aux États-Unis. Le modèle économique de Rocket Pharmaceuticals repose sur l'identification de maladies rares pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement ou des options de traitement limitées. Après avoir identifié ces maladies, l'entreprise se lance dans le développement de thérapies géniques ciblant les mutations génétiques sous-jacentes afin de permettre une guérison ou un soulagement des symptômes. Rocket Pharmaceuticals identifie les maladies rares en collaboration avec des experts de différents domaines de la médecine et cherche à établir des partenariats stratégiques avec d'autres entreprises de recherche, des universités et des organismes gouvernementaux. L'entreprise est divisée en différentes divisions spécialisées dans des domaines génomiques spécifiques. Cela comprend l'hémophilie, les maladies métaboliques et cardiovasculaires ainsi que l'immunothérapie. Chaque division dispose d'une équipe de scientifiques et de chercheurs spécialement formés travaillant sur le développement de thérapies géniques pour des maladies spécifiques. Au sein de ces différentes divisions, l'entreprise a développé ou est en train de développer une variété de produits visant à soulager les symptômes des maladies rares et, finalement, à les guérir. Certains de ces produits sont déjà approuvés pour la recherche clinique, tandis que d'autres en sont encore à la phase de développement préclinique. Par exemple, l'entreprise a développé le RP-L201, une thérapie génique pour l'anémie de Fanconi, un trouble génétique rare qui peut entraîner des maladies du sang graves, des malformations et un risque accru de cancer. Cette thérapie a été approuvée par l'agence américaine des médicaments FDA en 2019 et est désormais disponible pour des études cliniques aux États-Unis et en Europe. Un autre exemple est le RP-A501, une thérapie génique pour une forme sévère de méthylmalonazidurie (MMA) qui est actuellement en développement préclinique. La MMA est un trouble métabolique rare et héréditaire qui peut entraîner de graves problèmes neurologiques et cardiovasculaires. Rocket Pharmaceuticals travaille également sur des thérapies innovantes pour d'autres maladies rares telles que le LAD-1, une immunodéficience congénitale, ou la maladie de Danon, une maladie rare et héréditaire du muscle cardiaque. En résumé, Rocket Pharmaceuticals est une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques pour les maladies rares. L'entreprise opère dans différentes divisions et a développé une gamme de produits visant à soulager les symptômes des maladies rares et à les guérir. Le modèle économique de Rocket Pharmaceuticals repose sur l'identification de maladies rares et le développement de thérapies géniques ciblant les mutations génétiques sous-jacentes. Rocket Pharmaceuticals collabore étroitement avec des experts de différents domaines de la médecine et cherche à établir des partenariats stratégiques avec d'autres entreprises de recherche, des universités et des organismes gouvernementaux. Rocket Pharmaceuticals est l'une des entreprises les plus populaires sur Eulerpool.