Passage Bio VE/FCO

Que fait Passage Bio ? Passage Bio, Inc. développe des thérapies géniques pour les maladies rares du système nerveux central d'origine monogénique. L'entreprise se concentre sur six thérapeutiques délivrées par des virus adéno-associés (AAV), dont PBGM01 pour la gangliosidose (GM1), PBFT02 pour la démence frontotemporale (DFT) et PBKR03 pour la maladie de Krabbe. PBGM01 utilise une capside AAVhu68 pour délivrer un gène GLB1 fonctionnel codant pour la bêta-galactosidase, PBFT02 utilise l'AAV1 pour délivrer un gène GRN codant pour la progranuline, et PBKR03 emploie l'AAVhu68 pour délivrer un gène GALC. Les produits de l'entreprise ciblent des déficits génétiques spécifiques dans le système nerveux central et les tissus périphériques. Le modèle économique de Passage Bio repose sur le développement et l'avancement de son pipeline thérapeutique. La société génère des revenus grâce à des partenariats et aux ventes potentielles futures de ses thérapies basées sur les AAV une fois approuvées. Les acheteurs principaux de ses produits sont les entreprises pharmaceutiques cherchant à licencier ou à co-développer ces thérapies. Les segments ciblés incluent les patients atteints de troubles génétiques rares tels que la GM1, la DFT et la maladie de Krabbe, qui nécessitent des traitements spécialisés en raison du caractère monogénique de leurs affections. Le pipeline de l'entreprise comprend six thérapeutiques, PBGM01, PBFT02 et PBKR03 étant les plus avancés. Ces thérapies sont conçues pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits dans les maladies rares du SNC. La stratégie de Passage Bio consiste à exploiter sa technologie de délivrance par AAV pour créer des traitements ciblés qui pourront être commercialisés via des partenariats avec de grandes firmes pharmaceutiques. Passage Bio est l'une des entreprises les plus populaires sur Eulerpool.