Bland de oansenliga butikerna och kaféerna på High Street i Stevenage, en engelsk pendlarstad, döljer sig en toppmodern produktionsanläggning som ligger i framkant av medicinsk innovation. Här utvecklar och producerar det brittiska bioteknikföretaget Autolus en banbrytande terapi som inte bara bekämpar blodcancer utan även tar itu med några av de största utmaningarna inom modern onkologi.
Med FDA-godkännande i november börjar Autolus försäljningen av Aucatzyl, en ny CAR-T-cellterapi för behandling av akut lymfatisk leukemi (ALL). Denna form av blodcancer drabbar tusentals människor varje år – och för många patienter är Aucatzyl ett hopp när allt annat misslyckats.
En personlig revolution med hinder
CAR-T-terapier anses vara ett mästerverk inom personlig medicin. De fungerar genom att immunceller från en patient tas ut, genetiskt modifieras och sedan återinförs i kroppen. Dessa celler programmeras för att mer effektivt förstöra tumörceller. Sedan introduktionen 2017 har de möjliggjort långvariga remissioner för vissa patienter.
Doch der Traum von der Krebsheilung hat seinen Preis: Die Herstellung ist aufwendig, die Nebenwirkungen teilweise schwerwiegend und die Kosten immens. Die bisherigen sechs CAR-T-Therapien auf dem Markt generieren zwar beeindruckende Umsätze – allein im letzten Quartal 1,2 Milliarden Dollar –, werden jedoch oft nur als letzter Ausweg eingesetzt.
Hier setzt Aucatzyl an. Den nya terapin har utvecklats så att den binder kortare till cancerceller och därigenom reducerar biverkningarna. Christian Itin, VD för Autolus, betonar: "Den första generationen var som en slägga. Den andra kommer att vara mer precis.
Finansiering genom Blackstone och BioNTech
Autolus har starka partner vid sin sida. Redan 2021 investerade private equity-företaget Blackstone 250 miljoner dollar för att främja utvecklingen av produktionsanläggningen i Stevenage. I år följde den tyska vaccintillverkaren BioNTech upp med ytterligare 200 miljoner dollar. Dessa investeringar visar förtroendet för Aucatzyls potential – och för den lukrativa marknad som terapin skulle kunna tjäna.
Framgång med frågetecken
Data om effekt är lovande, om än inte överväldigande: I sena kliniska studier uppnådde 27 av 65 patienter fullständig remission efter tre månader. Som jämförelse uppnådde huvudkonkurrenten Tecartus från Gilead en högre framgångsgrad, även om resultaten är svåra att jämföra direkt. Dessutom är Aucatzyl med ett pris på 525 000 dollar per infusion dyrare än Tecartus (424 000 dollar).
Autolus försvarar det höga priset med ett avgörande argument: Färre biverkningar kan minska belastningen på hälso- och sjukvården, eftersom färre sängar på intensiven behöver reserveras. "Det sparar kostnader och förbättrar patientvården", förklarar Chris Vann, COO på Autolus.
En logistisk mästerprestation
Tillverkningen av Aucatzyl är ett logistiskt mästerverk: Patientens immunceller tas i USA, flygs till Stevenage, modifieras där och transporteras sedan tillbaka. Detta kräver en perfekt koordinerad leveranskedja eftersom förseningar kan vara livshotande. En behandlande läkare säger det rakt på sak: "Om terapin inte kommer tillbaka inom två till tre veckor förlorar du patienten.
Autolus arbetar för att undvika flaskhalsar och överväger att öppna en produktionsanläggning i USA i framtiden – beroende på efterfrågan.
En blick in i framtiden
Medan Aucatzyl initialt endast kommer att finnas tillgänglig för cirka 3 000 ALL-patienter, skulle CAR-T-behandlingar snart kunna användas inom helt nya områden. De första testerna i Tyskland visar lovande resultat vid autoimmuna sjukdomar som lupus. Om detta visar sig vara sant, skulle miljardmarknader öppna sig för teknologin.
Doch bis dahin bleibt Autolus auf dem Boden der Tatsachen. "Vid den nuvarande lilla målgruppen är vår centraliserade modell den rätta strategin", säger Nicholas Galakatos, global chef för Life Sciences på Blackstone.
Autolus sätter ett utropstecken
Med Aucatzyl vågar Autolus satsa på de stora inom branschen. Terapin kombinerar innovativ vetenskap med strategisk precision – och kan varaktigt förändra marknaden för personaliserade cancerterapier. Om den dock kan utnyttja sin fulla potential beror på läkarnas och patienternas vilja att satsa på den nya teknologin.
