Диагноз «Спинальная мышечная атрофия» (СМА) является ударом судьбы для каждой семьи. Мысль о том, что генетический дефект ставит под угрозу основные двигательные способности и даже дыхание, часто оставляет родителей в беспомощности. Однако швейцарский фармацевтический гигант Novartis снова дал повод для надежды.
В ходе продвинутого исследования экспериментальный препарат показал значительные улучшения моторных навыков у детей с СМА типа 2. Эта форма болезни обычно поражает детей, которые могут сидеть, но никогда не могли самостоятельно ходить.
Лекарство, которое может изменить жизнь
Новое лечение основано на активном веществе Zolgensma – революционного генного лекарства, которое пять лет назад стало первым потенциальным средством для лечения младенцев с СМА. В то время как Zolgensma была разработана для малышей, новое лекарство нацелено на старших детей, которые ранее не получали никакого лечения. Ключевое отличие? Метод введения. Таким образом, Novartis расширяет свой портфель в одном из самых прибыльных нишевых рынков медицины: терапии для редких заболеваний.
Zolgensma уже при своем выходе на рынок в 2019 году стал вехой — не только в медицинском, но и в экономическом плане. С ценой в 2,1 миллиона долларов в США он стал первым лекарством, преодолевшим барьер в один миллион долларов. Новая терапия также, вероятно, будет стремиться к высокой ценовой категории, поскольку затраты на такие спасительные терапии, как правило, значительно превышают затраты на обычные методы лечения.
Наука, стоящая за надеждой
Спинальная мышечная атрофия вызывается генетическим дефектом, при котором отсутствует или поврежден ген, ответственный за производство жизненно важного белка для нервных клеток. Последствия разрушительны: потеря функции мышц нарушает основные способности, такие как дыхание, глотание и движение.
В нынешнем исследовании эффективность новой терапии была сравнена с так называемым «Sham-контролем» — плацебо-подобной процедурой, имитирующей введение активного лечения. Результаты? По словам Novartis, многообещающие. Однако конкретные данные концерн планирует представить и обсудить с органами по лицензированию только в следующем году на медицинской конференции.
Борьба фармацевтических гигантов
В то время как акции Novartis оставались стабильными в первых торгах на Цюрихской бирже, компания продемонстрировала солидные результаты за последние двенадцать месяцев: прирост на 4,4 %, что лучше, чем у швейцарского конкурента Roche и индекса Bloomberg Europe Pharmaceutical. Однако конкуренция остается жесткой. С Roche в качестве прямого конкурента в области СМА и рынком, критически настроенным к высоким ценам, Novartis сталкивается с задачей объединить медицинские инновации и экономическую обоснованность.
Почему это развитие важно
Успехи в лечении СМА являются примером растущего значения генной терапии в современной медицине. Они не только дают надежду пациентам, но и поднимают этические и экономические вопросы: какова ценность жизни? Какова должна быть стоимость терапии, которая спасает или существенно улучшает жизнь?
Novartis вновь доказала, что готова действовать на грани науки и этики – и таким образом формировать будущее медицины. Дети, которые могут извлечь пользу из этой новой терапии, не просто пациенты. Они являются свидетельством медицинского прорыва, демонстрирующего, какого прогресса мы достигли в лечении редких заболеваний – и как далеко мы еще можем продвинуться.
