ProQR Therapeutics AAQS 2024

Что делает ProQR Therapeutics?

ProQR Therapeutics NV - нидерландская биотехнологическая компания, специализирующаяся на производстве РНК-лекарственных препаратов для лечения наследственных заболеваний. Компания была основана в 2012 году Даниэлем де Буром, Динко Валерио и Герардом Платенбургом. С момента IPO в 2014 году компания листинговалась на НАСДАКе. ProQR основана на технологии, называемой РНК-терапевтикой, которая представляет собой альтернативный метод лечения, особенно для наследственных заболеваний. Благодаря РНК-лекарственным препаратам можно исправить ошибочные последовательности мРНК и тем самым корректировать генную экспрессию. Таким образом, можно бороться с заболеваниями, вызванными дефектными генами. Это также позволяет лечить заболевания, которые ранее считались неизлечимыми. Компания тесно сотрудничает с исследователями и врачами для разработки инновационных терапий, которые действительно помогают пациентам. Они фокусируются на заболеваниях, которые ранее не могли быть лечены или имели низкую процентную вероятность излечения в традиционной медицине. Среди заболеваний, с которыми ProQR сталкивается, являются муковисцидоз, наследственные заболевания сетчатки, наследственная амилоидоза, лечение рака и редкие генетические заболевания. Муковисцидоз, также известный как кистозный фиброз, является одним из самых известных заболеваний, которые лечит компания. Это заболевание, обычно затрагивающее детей и молодых взрослых, вызвано мутацией гена CFTR, что приводит к нарушению солеводно-водного баланса в легких и поджелудочной железе. ProQR разработала РНК-терапию, известную как QR-010, которая помогает восстановить функцию гена CFTR и облегчить работу легких и поджелудочной железы. Компания тесно сотрудничает с врачами, чтобы лечить пациентов этой терапией. Компания также разрабатывает РНК-лекарства для помощи при наследственных заболеваниях сетчатки. Одним из таких заболеваний является ретинит пигментоз, который вызывает гибель сетчатки и может привести к слепоте. ProQR разрабатывает лекарственное средство под названием QR-421a, которое должно помочь улучшить зрение. Компания надеется, что препарат вскоре появится на рынке и поможет пациентам с заболеванием ретинит пигментоз. ProQR также занимается разработкой РНК-лекарств для борьбы с редкими наследственными заболеваниями. В том числе это включает лечение амилоидоза, заболевания, при котором в организме накапливаются аномальные белки и наносят ущерб организму. РНК-лекарства могут помочь прервать производство аномальных белков, что в свою очередь поможет минимизировать ущерб организму. ProQR также работает над РНК-терапией против рака. Компания сосредоточена на разработке препаратов для борьбы с генетически обусловленными опухолями, особенно опухолями, вызванными так называемой "потерей гетерозиготности" (LOH). Эти опухоли могут быть лечены РНК-лекарствами, направленными на правильную генную экспрессию. ProQR Therapeutics NV в последние годы имеет впечатляющий успех. Компания владеет несколькими патентами на РНК-терапевтику и имеет превосходную репутацию как биотехнологическая компания. РНК-терапии ProQR имеют потенциал успешно лечить множество наследственных заболеваний, что невозможно в традиционной медицине. Для многих пациентов, особенно с муковисцидозом, они представляют источник надежды. Компания также будет работать над разработкой новых РНК-терапевтических препаратов для лечения редких наследственных заболеваний, которые до сих пор были трудно поддающимися лечению. ProQR Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.