Generation Bio Forward C/Z

Co robi Generation Bio? Generation Bio Co. to firma zajmująca się medycyną genetyczną, z siedzibą w Cambridge w stanie Massachusetts, koncentrująca się na tworzeniu nowej klasy terapii genowych mających na celu zapewnienie pacjentom cierpiącym zarówno na choroby rzadkie, jak i częste, trwałych i możliwych do ponownego podania leczenia. Firma rozwija klasę terapii genowych wykorzystując swoją niewirusową platformę terapii genowej w celu dostarczania ładunków genetycznych do różnych tkanek. Niewirusowa platforma terapii genowej firmy obejmuje jej konstrukcję DNA zwaną zamkniętym DNA (ceDNA), system dostarczania oparty na celowo ukierunkowanych lipidowych nanopocząstkach (ctLNP) oraz ugruntowany, skalowalny proces produkcji bez kapsydu. Firma inżynieruje swoje terapie genowe tak, aby były one możliwe do ponownego podania, co umożliwia dawkowanie u pacjenta w celu osiągnięcia pożądanego ekspresji terapeutycznej oraz utrzymania skuteczności przez całe życie pacjenta. Firma znajduje się na etapie przedklinicznym i nie zidentyfikowała jeszcze kandydata na produkt. Generation Bio jest jedną z najpopularniejszych firm na Eulerpool.