Co robi BridgeBio Pharma? BridgeBio Pharma Inc. jest amerykańską firmą biotechnologiczną, założoną w 2015 roku. Siedziba firmy znajduje się w Palo Alto, Kalifornia. Firma specjalizuje się w badaniu rzadkich chorób i opracowywaniu leków na te choroby. Model biznesowy BridgeBio opiera się na pipeline'ie rzadkich chorób, dla których istnieją niewielkie lub żadne dostępne metody leczenia. Firma identyfikuje, finansuje i prowadzi niezależne spółki zależne, których celem jest opracowywanie precyzyjnych leków na rzadkie i genetyczne choroby. Istotnym elementem strategii biznesowej BridgeBio jest strategiczna współpraca z instytucjami naukowymi i innymi firmami, w celu dzielenia się kompetencjami badawczo-rozwojowymi. BridgeBio posiada różne spółki zależne, z których każda specjalizuje się w opracowywaniu leków na określone genetyczne choroby. Należą do nich m.in. Eidos Therapeutics, QED Therapeutics, PellePharm, Navire Pharma, Origin Biosciences, CoA Therapeutics, Calcilytix Therapeutics, Phoenix Tissue Repair i MyoKardia. Eidos Therapeutics stale poszukuje terapii dla amyloidozy pośredniczonej przez transtyretynę (ATTR), rzadkiej choroby układu sercowo-naczyniowego, spowodowanej odkładaniem się białek amyloidowych w różnych częściach ciała. Pierwsza terapia eprodisate zatwierdzona przez FDA była dostępna w Japonii w 2005 roku. Dzięki temu Eidos Therapeutics stało się jednym z najbardziej obiecujących spółek zależnych BridgeBio. QED Therapeutics specjalizuje się w opracowywaniu terapii dla zespołu Gorlina i medulloblastomu, rodzaju guza mózgu. PellePharm ma na celu opracowanie miejscowej terapii dla zespołu Gorlina, która może być stosowana w kontroli i leczeniu guzów oraz nieguzowych zmian skóry. Navire Pharma prowadzi badania nad specyficznymi kinazami, które wpływają na szlaki sygnałowe wzrostu i śmierci komórek, w celu identyfikacji metod leczenia pacjentów onkologicznych. Calcilytix Therapeutics koncentruje się na odkrywaniu rozwiązań terapeutycznych dla przewlekłych chorób nerek, ze szczególnym naciskiem na zatrzymywanie lub redukcję utraty funkcji nerek. W sumie BridgeBio zajmuje się opracowywaniem precyzyjnych leków zaprojektowanych do zwalczania podstawowych genetycznych przyczyn rzadkich chorób. Firma również promuje dziedzinę medycyny precyzyjnej i blisko współpracuje z lekarzami i pacjentami, aby poprawić diagnozowanie rzadkich chorób i zoptymalizować opiekę nad pacjentami. W 2019 roku BridgeBio Pharma ogłosiło strategiczne partnerstwo z Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA). Celem tej współpracy jest poprawa świadomości na temat rzadkich chorób i stworzenie lepszego dostępu do nowych leków. BridgeBio ma nadzieję, że dzięki partnerstwu możliwe będzie przyspieszenie opracowywania terapii dla rzadkich chorób. Podsumowując, BridgeBio Pharma Inc. to innowacyjna firma biotechnologiczna specjalizująca się w opracowywaniu precyzyjnych leków przeciwdziałających rzadkim chorobom genetycznym. Działając w oparciu o model biznesowy oparty na współpracy z spółkami zależnymi i strategicznymi partnerami, BridgeBio Pharma Inc. dąży do rewolucjonizacji leczenia i wyleczenia pacjentów z rzadkimi chorobami genetycznymi. BridgeBio Pharma jest jedną z najpopularniejszych firm na Eulerpool.