Stoke Therapeutics AAQS 2024

Stoke Therapeuticsは何をしていますか？

ストークセラピューティクス株式会社は、2018年に経験豊かな科学者によって設立されたバイオ医薬品会社であり、希少な遺伝性疾患に対する革新的な治療法を開発することを目的としています。ストークセラピューティクスの設立の背後にあるアイデアは、最新の科学的知見に基づいて画期的な治療法を開発するために革新的なバイオプラットフォーム技術を活用することです。 同社の本社はマサチューセッツ州ベッドフォードにあり、設立以来、ビジネスおよび開発プロセスを拡大するために継続的に投資してきました。2019年には、パイプラインおよび臨床試験の開発を推進するために9000万ドルの調達ラウンドを発表しました。 ストークセラピューティクスは、ハプロ不足遺伝子の変異に起因する希少遺伝性疾患の治療法の開発に特化しています。これらの疾患は、特定のタンパク質をコードする2つの遺伝子のうちの1つの変異によって引き起こされます。単一の欠損遺伝子だけでは正常なタンパク質の機能を維持するのに十分ではないため、重篤な健康問題が発生します。 ストークセラピューティクスの治療法は、健康な遺伝子の特異的な刺激によって欠損遺伝子の欠損物を置き換えることを目指しています。これは、アンチセンスオリゴヌクレオチドベースの治療法の開発によって実現されます。アンチセンスオリゴヌクレオチドは、特定の遺伝子を認識し結合する能力を持つ小さなDNAに似た分子です。健康な遺伝子に結合することでその発現を促進し、不足しているタンパク質を代替することができます。 同社のパイプラインには、現在、前臨床および臨床試験を含むさまざまな開発段階の製品が含まれています。以下の製品が主要な製品です： STK-001：ドラベ症候群の重症例の治療に使用される製品。ドラベ症候群は、発作、発達遅延、その他の神経学的症状が特徴的な希少な遺伝性疾患です。 STK-002：STING1関連血管病症候群（SAVS）のハプロ不足の治療に使用される製品。SAVSは、心血管障害と感染に対する感受性の増加が特徴的な希少な遺伝性疾患です。 STK-005：脱髄色素性脳白質症（ALD）のハプロ不足の治療に使用される製品。ALDは、炎症性および変性性の神経系の変化が特徴的な希少な疾患です。 革新的な技術と希少遺伝性疾患への焦点を持つことから、ストークセラピューティクスは多くの投資家や潜在的なパートナーの注目を集めています。2020年には、ロシュ・ホールディングスとRibometrix Incとの協業契約を締結し、治療法の開発と商業化を加速させています。 ストークセラピューティクスは、希少遺伝性疾患を持つ患者に対して現在有効な治療法がないという緊急の治療オプションを提供できる能力を持っているため、将来有望です。 Stoke Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.