Freeline Therapeutics Holdings AAQS 2024

Freeline Therapeutics Holdingsは何をしていますか？

フリーライン・セラピューティクス・ホールディングスPLCは、希少疾患のための遺伝子療法の開発に特化したバイオ製薬企業です。2015年に設立され、本社はイギリスのロンドンにあります。フリーライン・セラピューティクスにはドイツのミュンヘンにも支社があります。 同社はAAV（アデノ関連ウイルス）ベクターを使用して遺伝子療法の開発と製造に注力しています。これらのベクターは治療遺伝子を細胞内に運ぶための輸送手段として機能します。フリーライン・セラピューティクスはこの分野の専門知識を活用し、希少疾患を持つ患者のための革新的な遺伝子療法を開発しています。 フリーライン・セラピューティクスのビジネスモデルは、希少疾患の遺伝子療法の研究、開発、マーケティングに基づいています。同社は他のバイオ製薬企業や学術機関との数多くのパートナーシップを結んでおり、各治療アプローチの開発を進めています。 フリーライン・セラピューティクスはヘムフィリア、クラッベ病、ファブリー病の3つの主要な領域に取り組んでいます。 ヘムフィリア領域では、ヘムフィリアAおよびBの患者のための遺伝子療法を開発しています。この治療は、体内で不足している凝固因子の産生を改善することを目的としています。このような治療は、出血の治療に必要な繰り返しの投与が必要な回数を減らすか、さらには排除する可能性があります。 クラッベ病領域では、中枢神経系に影響を与える希少で命にかかわる遺伝病であるクラッベ病の治療のための遺伝子療法を開発しています。この治療は、特定の脂質化合物の分解を可能にする不足している酵素を体内に補充することを目指しており、病気の進行を遅らせるか停止させることを目指しています。 ファブリー病領域では、心血管系や他の臓器に影響を与える希少疾患であるファブリー病の治療のための遺伝子療法の開発に取り組んでいます。この治療は、特定の脂質の分解を可能にする不足している酵素を体内に補充することを目指しており、病気の進行を遅らせるか停止させることを目指しています。 フリーライン・セラピューティクスには、FLT180a、FLT190a、FLT200を含むいくつかの製品が開発中です。これらはすべて様々な希少疾患のための遺伝子療法です。 FLT180aはヘムフィリアAの治療に使用される遺伝子療法です。FLT190aはクラッベ病の治療に使用される遺伝子療法です。FLT200はファブリー病の治療に使用される遺伝子療法です。 フリーライン・セラピューティクスには、現在前臨床段階にある遺伝子療法のパイプラインもあります。同社は希少疾患のための遺伝子療法の開発を加速し、患者のこれら革新的な治療へのアクセスを向上させることを目指しています。 フリーライン・セラピューティクスは、希少疾患のための遺伝子療法の開発に特化した新興のバイオ製薬企業です。同社はAAVベクターテクノロジーにおける専門知識を持ち、希少疾患の患者に対して革新的かつ命を救う療法の開発を目指しています。 Freeline Therapeutics Holdings ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.