Mesoblast célèbre une percée : la FDA approuve Ryoncil en tant que première thérapie MSC aux États-Unis

Le pionnier biotechnologique Mesoblast a atteint une étape significative : la Food and Drug Administration (FDA) américaine a donné son feu vert pour Ryoncil. Ainsi, Mesoblast lance la première thérapie par cellules stromales mésenchymateuses aux États-Unis - une consécration pour l'entreprise et un espoir pour les enfants atteints de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte résistante aux stéroïdes (SR-aGvHD). Ryoncil est basé sur des cellules stromales mésenchymateuses prélevées dans la moelle osseuse d'adultes sains, considérées comme de véritables polyvalentes dans le corps humain. Ces cellules souches ont le potentiel de se différencier en différents types cellulaires. La cible thérapeutique ? Des enfants à partir de deux mois, qui grâce à ce traitement révolutionnaire, ont une nouvelle chance contre cette grave complication survenant après une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques. Aux États-Unis, environ 10 000 patients subissent chaque année une telle greffe, dont environ 1 500 enfants. Chez environ la moitié de ces jeunes patients, la redoutée complication aGvHD se manifeste, tandis que les traitements stéroïdiens conventionnels échouent souvent. Cependant, la nouvelle thérapie de Mesoblast semble prometteuse : dans une étude de phase 3, ciblant spécifiquement les enfants atteints de SR-aGvHD sévère, 70 % des patients traités ont montré une réponse globale positive en seulement 28 jours. Il est remarquable que 30 % des enfants participants aient connu une guérison complète sans interruption de la thérapie. Face à ces développements positifs, l'action de Mesoblast connaît une flambée et enregistre actuellement une hausse de 42,60 % à 17,47 USD lors des échanges avant ouverture.