Que fait Lysogene ? Lysogene SA est une entreprise biotechnologique française spécialisée dans la recherche et le développement de thérapies pour le traitement de maladies génétiques rares causées par des mutations génétiques. L'entreprise a été fondée en 2009 et se concentre sur le développement de thérapies géniques et de biothérapeutiques basées sur les virus adéno-associés (AAV) et d'autres technologies. La création de Lysogene SA est née de la nécessité de créer des options de traitement urgentes pour les patients atteints de maladies génétiques rares. L'entreprise a été fondée par un groupe de scientifiques, dont le couple Karen Aiach et Olivier Danos. Karen Aiach, PDG de Lysogene SA, a vu sa fille souffrir d'une maladie génétique rare appelée syndrome de Sanfilippo et a décidé de faire quelque chose pour aider d'autres familles qui traversent la même épreuve. Depuis sa création, Lysogene SA a atteint plusieurs étapes importantes, notamment une introduction en bourse réussie en 2017, cotée à la Bourse Euronext de Paris. Lysogene SA propose une gamme de produits et de thérapies basés sur la technologie AAV. Les AAV sont des vecteurs viraux qui délivrent du matériel génétique aux cellules cibles et sont utilisés dans le traitement des maladies génétiques. Les thérapies basées sur les AAV sont considérées comme relativement sûres et efficaces dans le traitement des maladies génétiques rares, car elles permettent une expression thérapeutique prolongée des gènes dans les cellules cibles. Lysogene SA a plusieurs thérapies basées sur les AAV à différents stades de développement clinique, notamment LYSGENE693 pour la perte de mémoire dans le syndrome de Sanfilippo de type A et Bogen, ainsi qu'un programme de traitement de la gangliosidose GM1, de la maladie de Gaucher et du syndrome de Tay-Sachs. En plus de ses thérapies basées sur les AAV, Lysogene SA dispose également d'un pipeline de biothérapeutiques basées sur d'autres technologies. Ces produits sont axés sur le traitement de maladies rares telles que les maladies métaboliques et les maladies neurodégénératives. Un exemple en est la plateforme technologique "Membrane Repair Enhancer" de l'entreprise, qui vise à favoriser la réparation des membranes cellulaires pour soulager les symptômes de différentes maladies musculaires. Lysogene SA a également conclu un partenariat avec le géant pharmaceutique Sarepta Therapeutics pour développer une thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie musculaire dégénérative qui commence dans l'enfance et entraîne l'incapacité des enfants à marcher ou à se déplacer. Le partenariat vise à combiner le vecteur basé sur les AAV de Lysogene SA et la thérapie DMD de Sarepta afin d'accélérer le développement clinique et l'approbation sur le marché. En résumé, Lysogene SA est une entreprise biotechnologique qui se concentre sur le développement de thérapies géniques et de biothérapeutiques pour le traitement de maladies génétiques rares. L'entreprise dispose d'un impressionnant pipeline de produits et de partenariats qui se concentrent sur différents aspects du traitement des maladies génétiques. Grâce à sa recherche et développement innovante, à son équipe expérimentée et à sa solide base financière, Lysogene SA est en bonne voie pour jouer un rôle important dans le développement de thérapies contre les maladies génétiques rares. Lysogene est l'une des entreprises les plus populaires sur Eulerpool.