Savara P/CF

Mitä Savara tekee? Savara Inc on yhdysvaltalainen biotekniikkayritys, joka erikoistuu harvinaisten hengitystiesairauksien hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden kehittämiseen ja kaupallistamiseen. Yhtiö perustettiin vuonna 2007, ja sen pääkonttori sijaitsee Austinissa, Texasissa. Savara keskittyi aluksi kystisen fibroosin hoitoon, geneettiseen sairauteen, joka voi aiheuttaa vakavia keuhko-ongelmia. Yhtiö kehitti innovatiivisen hoidon, joka perustui liposomien käyttöön – mikroskooppisiin kupliin, jotka voivat toimittaa lääkkeitä suoraan keuhkoihin. Tämä menetelmä oli lupaava, ja se sai FDA:lta harvinaisille taudeille tarkoitetun lääkkeen statuksen (orphan drug status). Korvien kustannusten vuoksi, jotka liittyivät uuden lääkkeen kehittämiseen ja hyväksymiseen kystistä fibroosia varten, Savara päätti määritellä tavoitteensa uudelleen ja keskittyä muihin harvinaisiin hengitystie sairauksiin. Yhtiön liiketoimintamalli perustuu lupaavien hoitomenetelmien tunnistamiseen näihin sairauksiin ja niiden kehittämiseen hyväksyttäviksi lääkkeiksi. Savara tekee tiivistä yhteistyötä johtavien asiantuntijoiden ja tutkijoiden kanssa hengitystiesairauksien alalla. Sen pääasialliset hoitoalueet ovat kystinen fibroosi, keuhkofibroosi ja harvinaiset keuhkosairaudet. Savara keskittyy erityisesti liposomipohjaisten hoitojen kehittämiseen, joiden odotetaan kohdistuvan keuhkojen vaikuttuneisiin alueisiin ja parantavan muiden lääkkeiden vaikutuksia. Tällä hetkellä yhtiöllä on kolme tuotetta: - AeroVanc: Liposomipohjainen inhalaatioantibiootti, jota käytetään kystistä fibroosia aiheuttavien kroonisten keuhko-infektioiden hoitoon. AeroVanc on ensimmäinen FDA:n hyväksymä lääke Savaran historiassa. - Molgradex: Rekombinantti-inhimillinen granulotsyytti-makrofagi-koloniastimuloiva tekijä (GM-CSF), jota kehitetään autoimmuuni-pulmonaalisen alveoliitin (tunnetaan myös nimellä ekstrainsekkinen allerginen alveoliitti) hoitoon. - AVAIL: Liposomipohjainen inhalaatioantibiootti, joka on tällä hetkellä kliinisessä vaihe II -kehityksessä. Sitä kehitetään hoidettaessa tuberkuloosinvaihtoehtoista mykobakteerikeuhko-infektiota (NTM). Savara on muodostanut kumppanuuksia muiden yritysten ja järjestöjen kanssa edistääkseen tutkimus- ja kehitystyötään. Kumppaneita ovat Cystic Fibrosis Foundation, National Institutes of Health (NIH) ja European Respiratory Society. Yhteenvetona Savara Inc on biotekniikkayritys, joka keskittyy harvinaisten hengitystiesairauksien hoitojen kehittämiseen. Yhtiöllä on lupaava teknologiapohja, ja se tekee tiivistä yhteistyötä alan johtavien asiantuntijoiden ja tutkijoiden kanssa. Savaralla on markkinoilla useita tuotteita, mukaan lukien ensimmäinen FDA:n hyväksymä lääke yhtiön historiassa. Savara on yksi Eurpooliin suosituimmista yhtiöistä.