Passage Bio AAQS

Mitä Passage Bio tekee? Passage Bio, Inc. kehittää geneettisiä lääkkeitä harvinaisiin yksigeenisiin keskushermoston tauteihin. Yritys keskittyy kuuteen AAV-välitteiseen hoitoon, mukaan lukien PBGM01 gangliosidoosiin (GM1), PBFT02 etuotsa-alkeisdementiaan (FTD) ja PBKR03 Krabben tautiin. PBGM01 käyttää AAVhu68-kapsidia toimivan GLB1-geenin välittämiseen, joka koodaa beeta-galaktosidaasia; PBFT02 käyttää AAV1:stä progranuliinia koodaavan GRN-geenin välittämiseen; ja PBKR03 käyttää AAVhu68:ta GALC-geenin välittämiseen. Yrityksen tuotteet kohdistuvat spesifeihin geneettisiin puutoksiin keskushermostossa ja perifeerisissä kudoksissa. Passage Bion tulomalli perustuu sen terapeuttisen ohjelman kehittämiseen ja edistämiseen. Yritys saa tuloja yhteistyösopimuksista ja mahdollisista tulevista AAV-pohjaisten hoitojen myynneistä niiden hyväksymisen jälkeen. Sen tuotteiden ensisijaiset ostajat ovat lääkeyhtiöt, jotka hakevat näiden hoitojen lisenssiä tai yhteiskehitystä. Kohderyhmät käsittävät potaat, joilla on harvinaisia geneettisiä häiriöitä kuten GM1, FTD ja Krabben tauti, ja jotka tarvitsevat erikoistuneita hoitoja ehtojensa yksigeneisen luonteen vuoksi. Yrityksen ohjelmaan kuuluu kuusi hoitoa, joista PBGM01, PBFT02 ja PBKR03 ovat edistyneimpiä. Nämä hoidot on suunniteltu vastaamaan täyttämättömiin lääketieteellisiin tarpeisiin harvinaisissa keskushermoston taudeissa. Passage Bion strategia hyödyntää sen AAV-välitysteknologiaa luodakseen kohdennettuja hoitoja, jotka voidaan kaupallistaa yhteistyön kautta suurempien lääkeyhtiöiden kanssa. Passage Bio on yksi Eurpooliin suosituimmista yhtiöistä.