Generation Bio AAQS

Mitä Generation Bio tekee? Generation Bio Co. on geneettisten lääkkeiden parissa toimiva yhtiö, jonka pääkonttori sijaitsee Cambridgessä, Massachusettsissa. Yhtiö keskittyy luomaan uuden sukupolven geeniterapioita, jotka tarjoavat pitkävaikutteisia ja uudelleen annosteltavia hoitoja harvinaisista ja yleisistä taudeista kärsiville potilaille. Yritys kehittää geeniterapiasarjaa käyttäen ei-viraalista geeniterapia-alustaa, jonka avulla geneettiset kuormat toimitetaan eri kudoksiin. Yhtiön ei-virallinen geeniterapia-alusta sisältää sen suljetun pään DNA:n (ceDNA), solutavoitteisen lipidinanoskulejen toimitusjärjestelmän (ctLNP) sekä vakiintuneen, skaalattavan kapsidittoman valmistusprosessin. Yritys suunnittelee geeniterapiansa siten, että ne ovat uudelleen annosteltavissa, mikä mahdollistaa potilaskohtaisen titraation halutun terapeuttisen ilmentymän saavuttamiseksi ja tehokkuuden ylläpitämisen potilaan elämän aikana. Yritys on preklinisessä vaiheessa eikä se ole vielä tunnistanut tuotekandidaattia. Generation Bio on yksi Eurpooliin suosituimmista yhtiöistä.