FDA-rådgivande kommitté stöder Stealths läkemedel mot Barth-syndrom

Ett betydande framsteg för bioteknikföretaget Stealth Biotherapeutics: En rådgivande kommitté vid den amerikanska Food and Drug Administration (FDA) har röstat för användningen av läkemedlet Elamipretid för behandling av Barth-syndromet, trots blandade studieresultat. Barth-syndromet är en mycket sällsynt genetisk sjukdom som främst drabbar män och orsakas av mutationer i TAZ-genen. Panelen, som består av tio experter, kommittén för hjärt-kärl- och njurläkemedel, röstade med 10 mot 6 för att stödja Elamipretid. Den tidigare kliniska studien, SPIBA-201, hade visserligen inte uppnått det primära slutmålet - förbättring av gångsträckan - men patienter och deras familjer förespråkade läkemedlets användning då det visat positiva effekter såsom viktökning och ökad uthållighet. Trots att FDA-rapporten ifrågasatte den statistiska signifikansen av studieresultaten och läkemedlet tidigare avvisats av FDA, siktar Stealth på att få ett godkännande fram till januari 2025. Diskussionen kring läkemedlet har inte bara pekat på möjligheten att förbättra livet för Barth-patienter utan kan även vara vägledande för liknande, sällsynta sjukdomar. Frågan om FDA kommer att följa den rådgivande kommitténs rekommendationer förblir öppen tills det slutgiltiga beslutet fattas.