Między niepozornymi sklepami i kawiarniami przy High Street w Stevenage, angielskim mieście dojazdowym, kryje się nowoczesny zakład produkcyjny, który znajduje się na czele innowacji medycznych. Tutaj brytyjska firma biotechnologiczna Autolus opracowuje i produkuje przełomową terapię, która nie tylko zwalcza białaczkę, ale także podejmuje się niektórych z największych wyzwań współczesnej onkologii.

Wraz z zatwierdzeniem przez FDA w listopadzie Autolus rozpoczyna sprzedaż Aucatzyl, nowej terapii CAR-T dla leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL). Ta forma nowotworu krwi dotyka rocznie tysiące ludzi – a dla wielu pacjentów Aucatzyl jest nadzieją, gdy wszystko inne zawiodło.

Spersonalizowana rewolucja z przeszkodami

Terapie CAR-T są uważane za arcydzieło medycyny spersonalizowanej. Działają poprzez pobranie od pacjenta komórek odpornościowych, ich modyfikację genetyczną, a następnie ponowne wprowadzenie do organizmu. Komórki te są programowane do bardziej efektywnego niszczenia komórek nowotworowych. Od momentu wprowadzenia w 2017 roku umożliwiły one niektórym pacjentom długotrwałe remisje.

Jednak marzenie o wyleczeniu raka ma swoją cenę: Produkcja jest skomplikowana, skutki uboczne czasami poważne, a koszty ogromne. Dotychczasowe sześć terapii CAR-T na rynku generuje wprawdzie imponujące przychody – tylko w ostatnim kwartale 1,2 miliarda dolarów – lecz często stosowane są jedynie jako ostateczność.

Hier setzt Aucatzyl an. Die neue Therapie wurde so entwickelt, dass sie sich kürzer an Krebszellen bindet, wodurch die Nebenwirkungen reduziert werden sollen. Christian Itin, CEO von Autolus, betont: „Die erste Generation war wie ein Vorschlaghammer. Die zweite wird präziser sein.“

Finansowanie przez Blackstone i BioNTech

Autolus ma silnych partnerów po swojej stronie. Już w 2021 roku firma private equity Blackstone zainwestowała 250 milionów dolarów w rozwój zakładu produkcyjnego w Stevenage. W tym roku niemiecki producent szczepionek BioNTech dołożył kolejne 200 milionów dolarów. Te inwestycje pokazują zaufanie do potencjału Aucatzyl – i do lukratywnego rynku, który terapia mogłaby obsłużyć.

Sukces z znakiem zapytania

Dane dotyczące skuteczności są obiecujące, choć nie przytłaczające: w późnych badaniach klinicznych 27 z 65 pacjentów osiągnęło całkowitą remisję po trzech miesiącach. Dla porównania: główny konkurent Tecartus firmy Gilead osiągnął wyższy wskaźnik sukcesu, jednak wyniki są trudne do bezpośredniego porównania. Ponadto Aucatzyl jest droższy niż Tecartus, z ceną 525.000 dolarów za infuzję (424.000 dolarów).

Autolus broni wysokiej ceny kluczowym argumentem: Mniejsze skutki uboczne mogą zmniejszyć obciążenie systemu opieki zdrowotnej, ponieważ mniej łóżek musi być rezerwowanych na oddziałach intensywnej terapii. „To oszczędza koszty i poprawia opiekę nad pacjentami”, wyjaśnia Chris Vann, COO Autolus.

Logistyczne arcydzieło

Die Herstellung von Aucatzyl ist ein logistisches Meisterwerk: Die Immunzellen der Patienten werden in den USA entnommen, nach Stevenage geflogen, dort modifiziert und anschließend zurücktransportiert. Dies erfordert eine perfekt abgestimmte Lieferkette, da Verzögerungen lebensbedrohlich sein können. Ein behandelnder Arzt bringt es auf den Punkt: „Wenn die Therapie nicht innerhalb von zwei bis drei Wochen zurückkommt, verlieren Sie den Patienten.“

Autolus stara się unikać wąskich gardeł i rozważa otwarcie fabryki w USA w przyszłości – w zależności od popytu.

Spojrzenie w przyszłość

Podczas gdy Aucatzyl początkowo będzie dostępny tylko dla około 3.000 pacjentów z ALL, terapie CAR-T mogą wkrótce znaleźć zastosowanie w zupełnie nowych obszarach. Pierwsze testy w Niemczech pokazują obiecujące wyniki w przypadku chorób autoimmunologicznych, takich jak toczeń. Jeśli to się potwierdzi, przed technologią otworzą się miliardowe rynki.

Doch bis dahin bleibt Autolus auf dem Boden der Tatsachen. „Bei der aktuell kleinen Zielgruppe ist unser zentralisiertes Modell die richtige Strategie“, sagt Nicholas Galakatos, globaler Leiter der Life Sciences bei Blackstone.

Autolus stawia wykrzyknik

Dzięki Aucatzyl Autolus odważa się na atak na gigantów branży. Terapia łączy innowacyjną naukę ze strategiczną precyzją – i może trwale zmienić rynek spersonalizowanych terapii przeciwnowotworowych. Czy jednak będzie w stanie w pełni rozwinąć swój potencjał, zależy od gotowości lekarzy i pacjentów do postawienia na nową technologię.