Passage Bio (PASG) Akcja Kurs

Passage Bio, Inc. opracowuje leki genowe przeznaczone do leczenia rzadkich monogenicznych chorób ośrodkowego układu nerwowego. Firma koncentruje się na sześciu terapiach dostarczanych za pomocą wektorów AAV, w tym PBGM01 w leczeniu gangliozy (GM1), PBFT02 w leczeniu zdemencji czołowo-skroniowej (FTD) oraz PBKR03 w chorobie Krabbe'a. PBGM01 wykorzystuje kapsyd AAVhu68 do dostarczenia funkcjonalnego genu GLB1 kodującego beta-galaktozydazę, PBFT02 stosuje AAV1 do dostarczenia genu GRN kodującego progranulinę, a PBKR03 wykorzystuje AAVhu68 do dostarczenia genu GALC. Produkty firmy ukierunkowane są na specyficzne niedobory genetyczne w ośrodkowym układzie nerwowym i tkankach obwodowych. Model przychodowy Passage Bio opiera się na rozwoju i prowadzeniu prac nad swoim portfelem terapeutycznym. Firma generuje dochody poprzez partnerstwa oraz potencjalne przyszłe sprzedaż swoich terapii opartych na AAV po ich zatwierdzeniu. Głównymi nabywcami jej produktów są firmy farmaceutyczne dążące do licencjonowania lub współrozwijania tych terapii. Docelowymi segmentami są pacjenci z rzadkimi zaburzeniami genetycznymi, takimi jak GM1, FTD i choroba Krabbe'a, którzy wymagają specjalistycznych zabiegów ze względu na monogeniczny charakter ich schorzeń. Portfel badawczy firmy obejmuje sześć terapii, spośród których najbardziej zaawansowane są PBGM01, PBFT02 i PBKR03. Te terapie mają na celu zaspokojenie niezaspokojonych potrzeb medycznych w przypadku rzadkich chorób CNS. Strategia Passage Bio polega na wykorzystaniu technologii dostarczania AAV w celu stworzenia ukierunkowanych środków leczniczych, które mogą być komercjalizowane poprzez partnerstwa z większymi firmami farmaceutycznymi.