FDA諮問委員会がステルス社のバース症候群治療薬を支持

バイオテクノロジー企業スティルス・バイオセラピューティクスにとって重要な進展です。米国食品医薬品局（FDA）の諮問委員会が、混在した研究結果にもかかわらず、バース症候群の治療にエラミプレチドを使用することに賛成しました。バース症候群は、特に男性に影響を及ぼす極めて稀な遺伝性疾患であり、TAZ遺伝子の変異によって引き起こされます。 10人の専門家からなる委員会である心血管・腎臓薬品諮問委員会は、10対6の票数でエラミプレチドを支持することに賛成しました。これまでの臨床試験SPIBA-201では、主要なエンドポイントである歩行距離の改善は達成されませんでしたが、患者やその家族は体重増加や持久力向上といった肯定的な影響のため、薬の使用を推進してきました。 FDAの報告書は研究結果の統計的有意性について疑念を呈し、この薬が過去にFDAから拒否されていたことにも言及していますが、スティルスは2025年1月までに承認取得を目指しています。この薬をめぐる議論は、バース患者の生活を改善する可能性を示しただけでなく、同様の稀な疾患にとっても画期的なものとなる可能性があります。FDAが諮問委員会の勧告に従うかどうかは、最終決定まで未定です。