PTC Therapeutics ROA 2024

PTC Therapeuticsは何をしていますか？

PTC Therapeutics Inc.は、ニュージャージー州サウスプレーンフィールドに本社を置くバイオ製薬会社です。1998年に設立され、希少疾患の治療薬の研究と開発に特化しています。 PTC Therapeuticsの事業は、希少疾患の治療薬の発見、開発、販売に焦点を当てた革新的なモデルに基づいています。同社は2つの主要部門、つまり製品研究・開発および科学・イノベーションを持っています。 同社の製品ラインナップには、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）、脊髄性筋萎縮症（SMA）、システィック線維症などの希少疾患の治療薬が複数含まれています。同社は、これらの重篤でしばしば命に関わる疾患を持つ患者の生活の質を向上させるための革新的な治療法の開発に注力しています。 PTC Therapeuticsの主力製品の1つはTranslarnaです。Translarnaは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者の治療に承認された初めてのRNAターゲティング薬です。デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、3〜5歳の子供に始まり、筋肉の進行的な弱体化を引き起こす希少かつ遺伝性の筋肉病です。TranslarnaはRNAのリーディングフレームを修復することで作用し、ジストロフィンタンパク質の産生を促進します。ジストロフィンタンパク質は筋肉の機能と完全性に不可欠です。Translarnaは欧州医薬品庁（EMA）によって承認され、一部の国で利用可能です。 PTC Therapeuticsの別の製品であるEvrysdiは、脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療に承認されています。脊髄性筋萎縮症もまた、進行的な筋力低下を引き起こす希少な遺伝性疾患です。Evrysdiは、SMAの患者に不足しているSMNタンパク質の産生を増やす経口薬です。Evrysdiは米国食品医薬品局（FDA）によって承認されました。 さらに、PTC Therapeuticsは現在臨床試験中の多数の薬物パイプラインを保有しています。これらの治療法は、アンゲルマン症候群、AADC欠乏症、ハンチントン病、フォン・ヴィレブランド病など、さまざまな希少疾患を対象としています。 PTC Therapeuticsはまた、イノベーションの推進にも力を入れています。同社は希少疾患の治療に向けた新しい化合物の研究と発見に投資しています。PTC Therapeuticsは、学術機関や他の企業とのさまざまなパートナーシップを結び、革新的な治療法の研究と開発に取り組んでいます。 PTC Therapeuticsは、希少疾患の薬物研究と開発の分野で強い地位を持っています。同社は希少疾患を持つ患者の生活を改善するための革新的な治療法の開発に取り組んでいます。PTC Therapeuticsは、この貴重な患者コミュニティが引き続き支援と注目を受けることを目指しています。 PTC Therapeutics ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.