Orphazyme A/S AAQS 2024

Orphazyme A/Sは何をしていますか？

オルファザイム株式会社は、レアな神経変性疾患の治療薬の開発に特化したデンマークのバイオ医薬品会社です。同社は2009年に、神経変性疾患で見つかった難溶性タンパク質複合体であるアミロイドの研究に焦点を当てた研究者によって設立されました。 オルファザイムのビジネスモデルは、レアな神経変性疾患の治療法を開発し販売することです。薬剤や治療法の開発は、多くの研究と開発に数年を要する複雑で時間のかかるプロセスであり、必要なテスト段階を経て最終的に市場に投入される製品に至るものです。 オルファザイムは、ニーマン・ピック病タイプC（NPC）、ゴーシェ病、散発性インクルージョン体ミオサイト（sIBM）および筋萎縮性側索硬化症（ALS）の4つの異なる疾患領域に特化しています。それぞれの領域には、治療法の開発において異なる課題やニーズがあります。しかし、オルファザイムはリソソームの機能とバイオカタライザーの分解を制御する薬剤の開発に焦点を当てています。 同社は、上記の疾患を持つ患者にとっての潜在的な治療オプションとなる複数の製品を臨床開発の段階に持っています。その中でも最も進んでいる製品は、現在NP-C病の治療のための第3フェーズ試験中のアリモクロモルです。結果が良好であれば、これはNP-C病に対する米国で初めての承認製品となる可能性があります。 オルファザイムは他の企業や研究機関との協力関係を築き、研究と開発を進めています。同社は、アリモクロモルの欧州での販売独占権を持つバイオ医薬品企業であるSobiと提携しています。また、ジェノミクス製品の世界的なリーディングカンパニーであるQIAGENとは、NP-C病の診断のためのバイオマーカーを開発するための協力関係を結んでいます。 総じて、オルファザイムはレアな神経変性疾患に対する待望の解決策を提供する治療法の開発に焦点を当てた有望な企業であることが示されています。臨床開発の進行中の製品や神経変性疾患の診断と治療に対する現在の研究を考えると、同社は将来、バイオ医薬品業界でリーディングカンパニーの地位を築くために良好なポジションにあると言えます。 Orphazyme A/S ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.