Generation Bio AAQS

¿Qué hace Generation Bio? Generation Bio Co. es una empresa de medicamentos genéticos con sede en Cambridge, Massachusetts, que se centra en crear una nueva clase de terapia génica para ofrecer un tratamiento duradero y redosable a pacientes que padecen enfermedades tanto raras como prevalentes. La firma está desarrollando una clase de terapia génica utilizando su plataforma de terapia génica no viral para entregar cargas genéticas a una variedad de tejidos. La plataforma de terapia génica no viral de la compañía incluye su constructo de ADN llamado ADN de extremos cerrados (ceDNA), su sistema de administración mediante nanopartículas lipídicas dirigidas a células (ctLNP) y su proceso de fabricación escalable y sin cápsides. La firma está diseñando sus terapias génicas para que sean redosables, lo que permite la titulación del paciente hasta alcanzar la expresión terapéutica deseada y mantener la eficacia a lo largo de la vida del paciente. La firma es una empresa en etapa preclínica y aún no ha identificado ningún candidato a producto. Generation Bio es una de las empresas más populares en Eulerpool.