يمثل تشخيص "ضمور العضلات الشوكي" (SMA) ضربة مؤلمة لكل أسرة. إن فكرة أن خللًا جينيًا يهدد القدرات الحركية الأساسية وحتى التنفس، تترك الآباء في كثير من الأحيان في حالة من العجز. ومع ذلك، قدمت نوفارتيس، عملاق الأدوية السويسري، مرة أخرى سببًا للأمل.

في دراسة متقدمة، أظهر عقار تجريبي تحسينات كبيرة في المهارات الحركية لدى الأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي من النوع 2. يصيب هذا الشكل من المرض عادةً الأطفال الذين يمكنهم الجلوس لكن لم يتمكنوا من المشي بشكل مستقل.

دواء يمكنه تغيير الحياة

العلاج الجديد يعتمد على المادة الفعالة في زولجينسما - الدواء الجيني الرائد الذي شكل قبل خمس سنوات أول علاج محتمل للرضع المصابين بـ SMA. بينما تم تطوير زولجينسما للأطفال الرضع، يستهدف الدواء الجديد الأطفال الأكبر سناً الذين لم يتلقوا علاجاً حتى الآن. الفارق الحاسم؟ طريقة التوصيل. بذلك توسّع نوفارتس محفظتها في أحد أكثر الأسواق المتخصصة ربحية في مجال الطب: العلاجات للأمراض النادرة.

كان Zolgensma بالفعل عند إطلاقه في السوق عام 2019 بمثابة علامة بارزة - ليس فقط من الناحية الطبية، بل أيضًا من الناحية الاقتصادية. فعند سعر قدره 2.1 مليون دولار أمريكي في الولايات المتحدة، أصبح أول دواء يتخطى حاجز المليون دولار. من المحتمل أن تسعى أيضًا العلاج الجديد إلى فئة سعرية مرتفعة، حيث تكلف مثل هذه العلاجات المنقذة للحياة عادةً أكثر بكثير من العلاجات التقليدية.

العلم وراء الأمل

يحدث الضمور العضلي الشوكي بسبب خلل جيني حيث يكون الجين المسؤول عن إنتاج بروتين حيوي للخلايا العصبية مفقودًا أو تالفًا. النتائج مدمرة: فقدان وظائف العضلات يؤثر على المهارات الأساسية مثل التنفس والبلع والحركة.

في الدراسة الحالية، تم مقارنة فعالية العلاج الجديد بما يعرف بـ "السيطرة الوهمية" - وهي إجراء مشابه للبلاسيبو يحاكي تقديم علاج فعّال. النتائج؟ وفقًا لشركة نوفارتيس، واعدة. ومع ذلك، تخطط الشركة لتقديم البيانات المحددة في مؤتمر طبي العام المقبل ومناقشتها مع الهيئات التنظيمية.

صراع عمالقة الأدوية

بينما ظلت أسهم نوفارتس مستقرة في الجلسة الصباحية لبورصة زيورخ، قدمت الشركة أداءً قوياً في الأشهر الاثني عشر الماضية: بزيادة قدرها 4.4٪ - أفضل من منافسها السويسري روش ومؤشر بلومبرغ الأوروبي للأدوية. لكن المنافسة تظل شديدة. مع روش كمنافس مباشر في مجال ضمور العضلات الشوكي وسوق يراجع الأسعار المرتفعة بالنقد، تواجه نوفارتس تحدي الجمع بين الابتكار الطبي والجدوى الاقتصادية.

لماذا هذا التطور مهم

تُعتبر التقدمات في علاج ضمور العضلات الشوكي مثالاً بارزاً على الأهمية المتزايدة للعلاج الجيني في الطب الحديث. إنها لا توفر الأمل للمتضررين فحسب بل تثير أيضاً أسئلة أخلاقية واقتصادية: ما هي قيمة حياة الإنسان؟ ما هو الحد الأقصى لتكاليف العلاج الذي ينقذ أو يحسن الحياة بشكل جذري؟

أثبتت نوفارتيس مرة أخرى أنها مستعدة للعمل عند الحدود بين العلم والأخلاق - وبالتالي تشكيل مستقبل الطب. إن الأطفال الذين قد يستفيدون من هذا العلاج الجديد ليسوا مجرد مرضى. إنهم شهادات على اختراق طبي يظهر إلى أي مدى وصلنا في علاج الأمراض النادرة - وإلى أي مدى يمكننا الذهاب بعد.