Sangamo traci strategicznego partnera – Pfizer kończy współpracę w zakresie terapii genowej

Akcje Sangamo Therapeutics doświadczyły dramatycznego spadku o 50% w handlu przed otwarciem giełdy, po tym jak Pfizer ogłosił zakończenie współpracy w zakresie wspólnego rozwoju terapii genowej dla hemofilii A. W ramach ustępstwa z powodu zerwanej umowy Sangamo odzyskuje teraz prawa do rozwoju i komercjalizacji giroctocogene fitelparvovec, będącej w fazie testów terapii genowej dla dorosłych z umiarkowaną do ciężkiej postacią hemofilii A. Decyzja Pfizera wchodzi w życie 21 kwietnia 2025 roku. Sangamo planuje rozważyć możliwości kontynuacji programu, w tym poszukiwanie nowego partnera do współpracy. Ogłoszenie to miało ciężki wpływ na akcje Sangamo, które spadły o 50% w fazie pozarynkowej, co stanowi poważny cios dla firmy, która oczekiwała potencjalnych płatności kamieni milowych do 220 milionów dolarów. Pomimo pozytywnych wyników badania III fazy AFFINE, które wykazało znaczną redukcję rocznej częstości krwawień w porównaniu do rutynowej profilaktyki z użyciem czynnika VIII, Pfizer zdecydował się zakończyć globalną współpracę. Planowane składanie wniosku o pozwolenie na stosowanie biologicznego leku (BLA) i dopuszczenie do obrotu, pierwotnie przewidziane na początek 2025 roku, nie będzie kontynuowane. Pfizer podał jako powody niskie zainteresowanie terapią genową wśród pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej hemofilią A oraz małe zainteresowanie dodatkowymi opcjami terapii genowej. Rozwój terapii genowych dla rzadkich schorzeń stanowi znaczące wyzwanie finansowe, które obejmuje intensywność zasobów i wysokie wymagania technologiczne. To skłoniło kilka firm farmaceutycznych do przemyślenia lub zakończenia swoich programów. Wysoka cena zatwierdzonej przez FDA terapii genowej na hemofilię A firmy BioMarin, Roctavian, wprowadzonej na rynek w 2023 roku za 2,9 miliona dolarów, również podsyca debatę na temat wskaźników kosztów do korzyści takich terapii. Sandy Macrae, CEO Sangamo Therapeutics, pozostaje przekonany o potencjalnym, zmieniającym życie wpływie terapii na pacjentów i dostrzega duży potencjał dla składania wniosków regulacyjnych i komercjalizacji. Pomimo rozczarowania decyzją Pfizera, Macrae chwalił wsparcie firmy, które przyczyniło się do rozwoju programu. Pfizer nadal będzie opiekować się uczestnikami badań podczas okresu przejściowego.