Strategic Partners A/S (STRAP.CO) Akcja Kurs

Orphazyme A/S opracowuje terapie chorób genetycznych o rzadkim przebiegu, koncentrując się na chorobach gromadzenia lizosomalnego oraz chorobach agregacji białek. Główny produkt firmy, arimoklomol, działa poprzez stymulację białek szoku cieplnego, co pomaga błędnie zwinutym białkom poprawnie się zwijać lub być usuwanymi przez lizosomy. Orphazyme współpracuje z instytucjami akademickimi w Europie i Stanach Zjednoczonych, aby poszerzać swoje działania rozwojowe przed fazą kliniczną. Firma generuje przychody dzięki partnerstwom i współpracy z instytucjami akademickimi w celu rozwoju swoich terapii. Te partnerstwa wspierają fazę badań przedklinicznych arimoklomolu, który jest skierowany przeciwko około 50 schorzeniom genetycznym znanym jako choroby gromadzenia lizosomalnego. Skupienie Orphazyme pozostaje na rozwijaniu swojego portfela terapii dla śmiertelnie niebezpiecznych i kałużących rzadkich chorób. Orphazyme A/S obsługuje sektory badań medycznych i farmaceutycznych, dostarczając innowacyjne podejścia terapeutyczne do leczenia rzadkich chorób. Jej docelowym rynkiem są pacjenci z chorobami gromadzenia lizosomalnego i zaburzeniami agregacji białek, którzy borykają się ze znacznymi wyzwaniami zdrowotnymi wynikającymi z deficytów genetycznych. Praca firmy ma na celu zaspokojenie niezaspokojonych potrzeb medycznych w tych obszarach rzadkich chorób.