Uniqure AAQS 2024

Uniqureは何をしていますか？

ユニクーアールNVは、レア疾患のための遺伝子療法の開発に特化したオランダのバイオテクノロジー企業です。1999年に設立され、本社はアムステルダムにあります。 ユニクーアールNVの歴史は、アデノ関連ウイルス（AAV）を遺伝子療法応用のためのポテンシャルのあるベクターとして発見したことから始まります。同社は、新たな技術を臨床応用する初めての企業の一つでした。設立以来、ユニクーアールNVはさまざまな遺伝子療法技術とプラットフォームを開発し、市場に出してきました。 ユニクーアールNVは、有効な治療法がない特定のレア疾患に焦点を当てた遺伝子療法の開発におけるユニークなビジネスモデルを持っています。同社は、患者団体や医師と緊密に連携し、レア疾患を持つ患者のニーズと課題を理解するための取り組みを行っています。 ユニクーアールNVは3つの異なる部門で活動しています。最初の部門は、レア疾患のための遺伝子療法の臨床開発です。ここでは、脊髄性筋萎縮症、ヘモフィリアB、フライドライヒ失調症などの疾患のための遺伝子療法を開発しています。ユニクーアールNVは既にいくつかの遺伝子療法製品を市場に出しています。 ユニクーアールNVの2番目の部門は、遺伝子療法の技術とプラットフォームの開発です。ここでは、同社は他のバイオテクノロジー企業や学術機関と協力して、新しい遺伝子療法技術の開発と改善に取り組んでいます。 ユニクーアールNVの3番目の部門は、知的財産の積極的な管理です。ユニクーアールNVは、遺伝子療法の開発に特化した企業として、知的財産は同社の成功にとって重要です。同社は知的財産権の保護に強い関心を持ち、自社の技術や製品に対してさまざまな特許を取得しています。 ユニクーアールNVは、自社の技術とプラットフォームを基にしたさまざまな遺伝子療法製品を提供しています。ユニクーアールNVで最も知名度の高く、最も進んでいる製品は、2012年にヨーロッパで承認されたGlyberaです。Glyberaは、脂質プロテインリパーゼ欠損症（LPLD）の治療のための遺伝子療法です。LPLDは脂肪を適切に処理できない稀な遺伝性疾患です。Glyberaは、過去に承認された最初の遺伝子療法製品です。 ユニクーアールNVのもう一つの重要な製品は、ヘモフィリアBの治療のためのAMT-061です。ヘモフィリアBは、十分な凝固因子IX（FIX）を産生できない稀な遺伝性疾患です。AMT-061は、ユニクーアールNVの新しい遺伝子療法技術を使用して、機能するFIX遺伝子を患者の肝臓に供給し、持続的なFIX産生を可能にします。 ユニクーアールNVは、ハンチントン病の治療のためのAMT-130や、ヘモファゴサイト性リンホヒスティオサイトーシス（HLH）の治療のためのAMT-180など、他の多くの遺伝子療法製品も臨床開発中です。同社は、世界中の患者の生活の質を向上させるため、レア疾患のための遺伝子療法製品の堅実なパイプラインを築いています。 Uniqure ist eines der beliebtesten Unternehmen auf Eulerpool.com.